Takeda Pharmaceutical Company Limited gab bekannt, dass die Gesamtheit der Beweise aus einer vorab geplanten Zwischenanalyse einer zulassungsrelevanten Phase-3-Studie die Wirksamkeit und Sicherheit von TAK-755 als Enzymersatztherapie für kongenitale thrombotische thrombozytopenische Purpura (cTTP) unterstützt. cTTP ist eine sehr seltene Unterform der thrombotischen thrombozytopenischen Purpura (TTP), einer seltenen, chronischen und schwächenden Blutgerinnungsstörung, die durch einen Mangel an ADAMTS13-Protease verursacht wird. Die akute TTP hat eine Sterblichkeitsrate von >90%, wenn sie unbehandelt bleibt. Die Studie wurde so konzipiert, dass der klinische Nutzen von TAK-755 anhand mehrerer klinisch relevanter Endpunkte und auf der Grundlage der Gesamtheit der Beweise für die Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit bewertet wurde.

Dieser Ansatz wurde mit den globalen Zulassungsbehörden besprochen. In der Studie wurde TAK-755 in einer randomisierten Cross-Over-Studie mit plasmabasierten Therapien verglichen, die derzeit den Standard der Behandlung darstellen. Die Zwischenergebnisse zeigten, dass TAK-755 die Häufigkeit von Thrombozytopenie-Ereignissen, einem wichtigen Marker für die Krankheitsaktivität bei cTTP, im Vergleich zu SoC um 60% (95% Konfidenzintervall, 30%-70%) reduzierte.

Der Anteil der Probanden, bei denen unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung festgestellt wurden, war während der Behandlung mit TAK-755 deutlich geringer (8,9%) als während der Behandlung mit SoC (47,7%). Auf der Grundlage dieser Daten aus der Phase-3-Zwischenanalyse beabsichtigt Takeda, die Marktzulassung für TAK-755 als erste rekombinante ADAMTS13-Ersatztherapie (rADAMTS13) für cTTP zu beantragen, eine Erkrankung mit erheblichem ungedecktem Patientenbedarf. Takeda plant, die Ergebnisse dieser Zwischenanalyse auf einer der nächsten wissenschaftlichen Tagungen vorzustellen.

Zusätzlich zur Bekanntgabe dieser Ergebnisse wies Takeda darauf hin, dass in der Ausgabe des New England Journal of Medicine (NEJM) vom 22. Dezember 2022 zwei Fallberichte veröffentlicht wurden, die von zwei Ärzten verfasst und eingereicht wurden, die TAK-755 zur Behandlung von Patienten mit kritischen gesundheitlichen Komplikationen im Zusammenhang mit cTTP aus Mitgefühl eingesetzt haben. Die Fallberichte sind auf der Website des NEJM verfügbar. TAK-755 wird auch in einer Phase-2-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Wirksamkeit von rADAMTS13 bei immunvermittelter TTP (iTTP) untersucht.

Die Ergebnisse der Zwischenanalyse der Phase-3-Studie haben keinen Einfluss auf die konsolidierte Jahresprognose für das am 31. März 2023 endende Geschäftsjahr (Geschäftsjahr 2022).