Stealth BioTherapeutics Corp. präsentierte neue Daten, die die potenzielle synergistische Beziehung zwischen Elamipretid und einem Exon-Skipping-Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomer (PMO) im X-chromosomalen Muskeldystrophie (mdx)-Mausmodell zeigen. Die Daten wurden auf der 2022 Muscular Dystrophy Association and Clinical and Scientific Conference in Nashville, TN, vorgestellt. Eine mitochondriale Dysfunktion wurde schon früh in der Progression der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beobachtet und trägt zu einer gestörten Energiehomöostase und Entzündungssignalen bei DMD bei. Da die Wirksamkeit der PMO nachweislich energieabhängig ist, wurde in der Studie die Hypothese getestet, dass eine Verbesserung der Mitochondrienfunktion mit dem neuen, auf die Mitochondrien abzielenden Prüfpräparat Elamipretid die Wirksamkeit der PMO verbessern würde. Die Ergebnisse der 7-wöchigen Studie zeigten, dass die Kombination aus wöchentlicher PMO- und täglicher Elamipretid-Therapie zu einem mehr als doppelt so hohen durchschnittlichen Gehalt an Dystrophin-Protein in den Muskeln der betroffenen Mäuse führte wie die Behandlung mit PMO allein. Diese Daten zeigen, dass die Kombinationstherapie aus PMO und Elamipretid eine mögliche Behandlung für Patienten mit DMD darstellt.