Sio Gene Therapies Inc. war ein Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien konzentrierte, um das Leben von Patienten mit neurodegenerativen Erkrankungen grundlegend zu verändern. Das Unternehmen hat keine Einnahmen erzielt.
Axovant Gene Therapies erhält die Genehmigung der FDA zur Studie der ersten potenziell heilenden" Behandlung für Tay-Sachs und Sandhoff-Neuropakrankheiten