Silence Therapeutics plc gab positive 36-Wochen-Topline-Daten aus der laufenden Phase-2-Studie ALPACAR-360 mit Zerlasiran (SLN360) bei 178 Probanden mit einem Ausgangswert für Lipoprotein(a) oder Lp(a) von 125 nmol/L oder mehr und einem hohen Risiko für atherosklerotische kardiovaskuläre Erkrankungen (ASCVD) bekannt. Zerlasiran ist eine siRNA (short interfering RNA), die die körpereigene Produktion von Lp(a), einem zentralen genetischen Risikofaktor für Herz-Kreislauf-Erkrankungen, der bis zu 20% der Weltbevölkerung betrifft, senken soll. In der doppelblinden, placebokontrollierten Behandlungsphase wurde Zerlasiran in einer Dosierung von 300 mg subkutan alle 16 oder 24 Wochen und in einer Dosierung von 450 mg alle 24 Wochen an Patienten mit einem medianen Ausgangswert für Lp(a) von etwa 215 nmol/L verabreicht. Diese Daten zeigten eine hochsignifikante Senkung des Lp(a) im Vergleich zu Placebo bis zu 36 Wochen (primärer Endpunkt) gegenüber dem Ausgangswert.

Für beide Dosierungen wurde in Woche 36 eine mediane prozentuale Verringerung des Lp(a) von 90% oder mehr beobachtet. Während dieses Behandlungszeitraums wurden keine neuen Sicherheitsbedenken festgestellt. Die 60-wöchige Studie ist noch nicht abgeschlossen, und die sekundären Endpunkte, einschließlich der Veränderung des Lp(a) vom Ausgangswert bis zu 48 Wochen (Ende des Behandlungszeitraums) und 60 Wochen (Ende der Studie) sowie mögliche Auswirkungen auf andere Lipide/Lipoproteine, werden untersucht.

Silence plant, im zweiten Quartal dieses Jahres Topline-Daten aus der 48-Wochen-Studie mit ALPACAR-360 vorzulegen.