SciClone Pharmaceuticals (Holdings) Limited auf freiwilliger Basis. Zweck dieser Mitteilung ist es, die Aktionäre des Unternehmens (die "Aktionäre") und potenzielle Investoren über die jüngste Geschäftsentwicklung der Gruppe zu informieren. Das Unternehmen gab bekannt, dass die National Medical Products Administration (die "NMPA") in China den Biologics License Application ("BLA") von DANYELZA (naxitamab-gqgk), genannt DANYELZA, für die Behandlung, in Kombination mit Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierendem Faktor ("GM-CSF") zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab 1 Jahr und erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Hochrisiko-Neuroblastom im Knochen oder Knochenmark, die ein teilweises Ansprechen, ein geringes Ansprechen oder eine stabile Erkrankung auf eine vorherige Therapie gezeigt haben (die "Indikation").

Das Neuroblastom ist der häufigste extrakranielle solide Tumor bei Kindern. Die Prognose von Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Hochrisiko-Neuroblastom ist schlecht, und derzeit gibt es in China keine Standardbehandlung für diese Krankheit. DANYELZA ist derzeit der weltweit einzige zugelassene humanisierte monoklonale Antikörper, der auf GD2 abzielt und dessen Wirksamkeit und Sicherheitsprofil bei der Behandlung des rezidivierten oder refraktären Hochrisiko-Neuroblastoms durch die vorliegenden klinischen Studienergebnisse belegt ist.

Die NMPA-Zulassung von DANYELZA® wird Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Hochrisiko-Neuroblastom in China eine neue wirksame Therapieoption bieten. Das Unternehmen schafft die Voraussetzungen für die Markteinführung von DANYELZA in China Anfang 2023. DANYELZA wurde von der Food and Drug Administration (der "FDA") in den Vereinigten Staaten von Amerika als Priority Review, Breakthrough Therapy, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease eingestuft.

Im November 2020 erhielt DANYELZA von der FDA eine beschleunigte Zulassung für die Indikation auf der Grundlage der Gesamtansprechrate (ORR) und der Dauer des Ansprechens (DoR). Im Juli 2021 reichte das Unternehmen eine BLA für DANYELZA bei der NMPA ein, etwa sieben Monate nach der Zulassung durch die FDA. Im September 2021 gewährte die NMPA der BLA für DANYELZA eine vorrangige Prüfung gemäß den einschlägigen Richtlinien und Vorschriften Chinas, die die Erforschung und Entwicklung innovativer neuer Medikamente mit offensichtlichem klinischem Nutzen und dringendem klinischen Bedarf fördern.

Vor der Genehmigung der BLA durch die NMPA hat SciClone Pharmaceuticals DANYELZA dank der politischen Unterstützung in China im Juni 2021 in der Hainan Bo'Ao Lecheng International Medical Tourism Pilot Zone und im Dezember 2021 in der China (Tianjin) Pilot Free Trade Zone auf den Markt gebracht. Im September 2021 reichte SciClone Pharmaceuticals einen Zulassungsantrag für DANYELZA® in Macau ein. Im Januar 2022 begann SciClone Pharmaceuticals mit dem Verkauf von DANYELZA® in Taiwan auf der Grundlage der dortigen speziellen Importpolitik.

Das Unternehmen bemüht sich auch aktiv um die Erweiterung der Krankheitsindikationen, die mit DANYELZA® behandelt werden können. So bereitet das Unternehmen beispielsweise Studien vor, die die Behandlung mit DANYELZA bei anderen soliden Tumoren mit hoher GD2-Expression untersuchen sollen. Das Neuroblastom macht 8 bis 10 % der bösartigen Tumore bei Kindern aus. Nach dem Staging-System der International Neuroblastoma Risk Group (INRG) werden die Patienten zum Zeitpunkt der Diagnose in die Gruppen extrem niedriges Risiko, niedriges Risiko, mittleres Risiko und hohes Risiko eingeteilt, von denen mehr als 50% Hochrisikopatienten sind.

Selbst nach einer multimodalen Therapie wie Chemotherapie, Operation, Strahlentherapie und Transplantation bleibt die Prognose von Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom schlecht, und die langfristige Überlebensrate beträgt weniger als 50%. Die meisten Patienten haben zum Zeitpunkt der Diagnose bereits ausgedehnte Metastasen und werden als Hochrisiko-Neuroblastom eingestuft. Dies ist das Hauptproblem, das zu größeren Schwierigkeiten bei der Behandlung, einem leichten Wiederauftreten und einer schlechten Prognose führt. Eine Studie über 1.041 Patienten mit Neuroblastom in China, die vom Beijing Children's Hospital im Jahr 2020 veröffentlicht wurde, legt nahe, dass in China dringend neue Behandlungen benötigt werden, um die Prognose von Hochrisiko-Neuroblastom-Patienten zu verbessern, da die 5-Jahres-Überlebensrate dieser Patienten deutlich reduziert war.