Savara Inc. gab bekannt, dass die Rekrutierung für die zulassungsrelevante Phase-3-Studie IMPALA-2 abgeschlossen ist. Insgesamt wurden 164 Patienten randomisiert. Die angestrebte Rekrutierung für die Studie lag bei 160 Patienten.

Das Unternehmen geht davon aus, dass es bis zum Ende des zweiten Quartals 2024 erste Ergebnisse vorlegen kann. IMPALA-2 ist eine globale, 48-wöchige, placebokontrollierte klinische Studie zur Bewertung von Molgramostim, einem neuartigen inhalativen Biologikum, für die Behandlung von aPAP, einer seltenen Lungenerkrankung, für die es keine zugelassenen pharmakologischen Behandlungen gibt. Im Dezember 2019 erteilte die US Food and Drug Administration (FDA) die Breakthrough Therapy Designation für Molgramostim bei aPAP auf der Grundlage von Daten aus der doppelblinden Behandlungsphase der klinischen Phase-2/3-Studie IMPALA.

Die Einleitung von IMPALA-2 basierte auf den Ergebnissen von IMPALA, die im September 2020 im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden. Im Jahr 2022 erteilte die britische Aufsichtsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA) Molgramostim den Status eines vielversprechenden innovativen Medikaments (Promising Innovative Medicine, PIM) und den Status eines innovativen Passes für die Behandlung von aP AP. Über die IMPALA-2-Studie IMPALA-2 ist eine globale, zulassungsrelevante, 48-wöchige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie der Phase 3, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Molgramostim 300 mcg, das einmal täglich durch Inhalation verabreicht wird, mit einem entsprechenden Placebo bei Patienten mit aPAP verglichen wird.

Die Studie wird an etwa 50 klinischen Prüfzentren in 18 Ländern in Nordamerika, Europa, Japan, Südkorea und Australien durchgeführt. Die primäre Wirksamkeitsvariable ist die Veränderung der prozentualen prognostizierten Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO), einem Maß für den Gasaustausch, gegenüber dem Ausgangswert. Drei sekundäre Wirksamkeitsvariablen bewerten klinische Messungen des direkten Patientennutzens: St.

George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) Total Score, SGRQ Activity Component Score und die körperliche Belastbarkeit mit Hilfe eines Laufbandtests.