S.BIOMEDICS gab positive Ein-Jahres-Bewertungsdaten der ersten 3 Teilnehmer (erste Niedrigdosis-Kohorte) der klinischen Phase I/IIa-Studie zur Behandlung der Parkinson-Krankheit mit TED-A9, aus hESC (menschlichen embryonalen Stammzellen) gewonnenen dopaminergen Vorläuferzellen des Mittelhirns, bekannt. Die Daten zeigen, dass 3 Teilnehmer die Sicherheit und Wirksamkeit von TED-A9 in einer einjährigen Nachbeobachtungsphase nachgewiesen haben. Die klinische Studie wurde am Severance Hospital der Yonsei-Universität in Südkorea unter der Leitung von Prof. Jin-Woo Chang, einem Neurochirurgen, und Prof. Phil Hyu Lee, einem Neurologen, durchgeführt.

Darüber hinaus zeigte die MDS-UPDRS Part III (off)-Bewertung, mit der die motorischen Funktionen objektiv gemessen werden, einen durchschnittlichen Rückgang um 12,7 Punkte von 61,7 im Ausgangswert auf 49,0 ein Jahr nach der Behandlung. Die MDS-UPDRS Part III (off)-Bewertung zeigte eine signifikante Verbesserung der motorischen Fähigkeiten. Eine Verbesserung wurde auch bei Symptomen wie Abnutzungserscheinungen und Einfrieren des Ganges beobachtet.

Die DAT-Bildgebung des Gehirns (FP-CIT-PET), die ein Jahr nach der Transplantation durchgeführt wurde, zeigte einen Anstieg der Dopamintransporter (DAT), was auf eine potenzielle Einpflanzung von Dopamin-Neuronen hindeutet, die mit einer Verbesserung der Parkinson-Symptome der Patienten korrelierte. TED-A9 ist eine Zelltherapie, die entwickelt wurde, um die bei Parkinson-Patienten verloren gegangenen dopaminergen Zellen des ventralen Mittelhirns zu ersetzen. Diese für das ventrale Mittelhirn spezifischen dopaminergen Zellen werden aus hESCs gewonnen, wobei ausschließlich kleine Moleküle verwendet werden. TED-A9 stellt einen bedeutenden Fortschritt auf diesem Gebiet dar, denn es bietet hoch gereinigte Dopaminzellen aus hESCs.

Durch einen chirurgischen Eingriff werden diese aus hESC gewonnenen dopaminergen Vorläuferzellen (TED-A9) in drei Segmente des Putamens transplantiert: in die vorderen, mittleren und hinteren Abschnitte, mit jeweils drei Spuren pro Putamen. Die Zelltransplantation wurde in einem einzigen chirurgischen Eingriff auf beiden Seiten des Putamens durchgeführt, wobei die Zellen an drei Stellen innerhalb jeder Bahn injiziert wurden. Es wird erwartet, dass die transplantierten dopaminergen Vorläuferzellen nach der Transplantation zu dopaminergen Neuronen heranreifen, die das Dopamin liefern, das Parkinson-Patienten fehlt, und so die motorischen Funktionen der Patienten wiederherstellen.

Die klinische Studie der Phase I/IIa wird an 12 Teilnehmern durchgeführt, bei denen seit mehr als 5 Jahren die Parkinson-Krankheit diagnostiziert wurde und die motorische Komplikationen wie Abnutzung, Einfrieren des Gangs oder Dyskinesie aufwiesen. Das Alter der Teilnehmer lag zwischen 50 und 75 Jahren. TED-A9 wurde 6 Teilnehmern in der niedrig dosierten Gruppe (3,15 Millionen Zellen) und weiteren 6 Teilnehmern in der hoch dosierten Gruppe (6,30 Millionen Zellen) verabreicht.

Eine erste Kohorte von drei Patienten wurde mit einer niedrigen Dosis rekrutiert, um die anfängliche Sicherheit, einschließlich der Bewertung der dosislimitierenden Toxizität (DLT), über einen Zeitraum von bis zu 3 Monaten nach der Transplantation zu bewerten. Innerhalb dieses Zeitrahmens gab es keine Sicherheitsbedenken. Daher wurden 3 weitere Patienten mit einer hohen Dosis für die Bewertung über einen weiteren Zeitraum von 3 Monaten nach der Transplantation aufgenommen.

Da während dieses verlängerten Zeitraums keine Sicherheitsprobleme auftraten, wurde die klinische Studie fortgesetzt, indem jeweils drei weitere Patienten in die Gruppen mit niedriger und hoher Dosis aufgenommen wurden, insgesamt also 12 Patienten. Der letzte Teilnehmer wurde im Februar 2024 mit TED-A9 behandelt. Das primäre Ziel der Phase I/IIa-Studie ist es, die Sicherheit und explorative Wirksamkeit der TED-A9-Transplantation über zwei Jahre nach der Transplantation zu bewerten.

Die Sicherheit wird für weitere 3 Jahre überwacht, insgesamt also 5 Jahre.