Rocket Pharmaceuticals, Inc. gab ein Update zur Zulassung von KRESLADI? (Marnetegragene Autotemcel; Marne-Cel), eine Gentherapie auf Basis lentiviraler Vektoren (LV) zur Behandlung des schweren Leukozytenadhäsionsmangels I (LAD-I). Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat einen Complete Response Letter (CRL) als Antwort auf Rockets Biologics License Application für KRESLADI?

ausgestellt, in dem die FDA eine begrenzte Anzahl zusätzlicher Informationen zur chemischen Herstellung und Kontrolle (CMC) anforderte, um ihre Prüfung abzuschließen. Rocket traf sich mit leitenden FDA-Mitarbeitern des Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), um sich über den begrenzten Umfang der zusätzlichen CMC-Informationen abzustimmen, die für eine schnellstmögliche Zulassung von KRESLADI? erforderlich sind. Positive erste Daten aus der globalen Phase 1/2 Studie von KRESLADI?

zeigten eine 100%ige Gesamtüberlebensrate 12 Monate nach der Infusion (und für die gesamte Dauer der Nachbeobachtung) für alle neun LAD-I-Patienten mit einer verfügbaren Nachbeobachtungszeit von 18 bis 42 Monaten. Die Daten zeigten auch einen starken Rückgang der Inzidenz signifikanter Infektionen im Vergleich zur Zeit vor der Behandlung sowie Hinweise auf ein Abklingen der LAD-I-bedingten Hautläsionen und eine Wiederherstellung der Wundheilungsfähigkeit. Alle primären und sekundären Endpunkte wurden erreicht, und KRESLADI?

wurde von allen Patienten gut vertragen, und es traten keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf.