PYC Therapeutics gab die Ergebnisse einer Studie bekannt, die an menschlichen 3-dimensionalen Modellen von Patienten mit Nierenversagen im Endstadium aufgrund einer autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (PKD) durchgeführt wurde. Die Ergebnisse zeigen, dass ein von PYC entwickelter Medikamentenkandidat (bekannt als PYC-003), der diese Krankheit an der Wurzel packt, wirksam ist. Diese 3D-Zystenmodelle, die von Patienten stammen, stellen den 'Goldstandard' für die vorklinische Untersuchung von Arzneimittelkandidaten in dieser Indikation dar.

PYC-003 ist das vierte Programm in der Entwicklungspipeline des Unternehmens ? neben drei weiteren erstklassigen RNA-Medikamentenkandidaten mit krankheitsmodifizierendem Potenzial, die derzeit in oder durch Studien am Menschen laufen. PYC plant, PYC-003 im Anschluss an diese Ergebnisse schneller in Studien am Menschen zu bringen.

Ein IND-Antrag (Investigational New Drug) bei der US Food and Drug Administration (FDA), der den Beginn von Studien am Menschen für diesen Medikamentenkandidaten ermöglicht, ist für H2 2024 geplant. Es wird erwartet, dass PYC-003 aufgrund des hohen ungedeckten Patientenbedarfs bei PKD einen beschleunigten Weg durch die Studien am Menschen nehmen wird. Ein Antrag auf ein neues Medikament zur Unterstützung dieses Kandidaten könnte nach zwei statt der üblichen drei klinischen Studien eingereicht werden.

PKD ist eine monogene Krankheit (das heißt, sie wird durch eine Mutation in einem einzigen Gen verursacht). Medikamente, die auf monogene Krankheiten abzielen, haben die höchste Wahrscheinlichkeit, in klinischen Studien Wirksamkeit zu zeigen[12], und eine geringere Wahrscheinlichkeit von Off-Target-Sicherheitsproblemen. Von PKD ist weltweit 1 von 1.000 Menschen betroffen.

Derzeit gibt es keine Medikamente, die die Ursache der Krankheit bekämpfen, und bei etwa 50% der PKD-Patienten tritt bis zum Alter von 60 Jahren ein Nierenversagen im Endstadium auf. PKD ist gekennzeichnet durch die Bildung zahlreicher flüssigkeitsgefüllter Zysten in der gesamten Niere und, in geringerem Maße, in anderen Organen. Das Fortschreiten der Zystenhäufigkeit und des Zystenvolumens im Laufe der Zeit führt schließlich zur Zerstörung der inneren Architektur und Funktion der Niere.

Die Daten, die die Wirksamkeit von PYC-003 in 3D-Zystenmodellen von Patienten belegen, ergänzen bestehende Daten aus Tiermodellen, die die Fähigkeit dieses Arzneimittelkandidaten unterstreichen, die bei PKD betroffenen Zellen zu erreichen[14]. Die Drug-Delivery-Plattform von PYC hat bereits gezeigt, dass sie in der Lage ist, eine RNA-Therapie in hoher Konzentration in die von der Krankheit betroffenen Zielzellen in vivo zu bringen.