PTC Therapeutics, Inc. gibt bekannt, dass die FDA Evrysdi® aufgrund der Ergebnisse der Behandlung von präsymptomatischen Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie eine vorrangige Prüfung gewährt
Am 25. Januar 2022 um 07:00 Uhr
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PTC Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) eine vorrangige Prüfung eines ergänzenden Antrags für Evrysdi® (Risdiplam) bewilligt hat, um die Indikation auf präsymptomatische Säuglinge unter 2 Monaten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) auszuweiten. Im Falle einer Zulassung wäre Evrysdi das erste Medikament, das bei präsymptomatischen Säuglingen mit SMA zu Hause verabreicht wird. Der sNDA-Antrag enthielt Zwischenergebnisse der RAINBOWFISH-Studie, aus denen hervorging, dass 80 % der präsymptomatischen Säuglinge mit SMA, die mindestens 12 Monate lang mit Evrysdi behandelt wurden, motorische Meilensteine wie Sitzen ohne Unterstützung, Rollen, Krabbeln, Stehen ohne Hilfe und selbständiges Gehen erreichten. Evrysdi wurde zur Behandlung von SMA entwickelt, indem es die Produktion des SMN-Proteins steigert und aufrechterhält, das im gesamten Körper vorkommt und für die Aufrechterhaltung gesunder motorischer Neuronen und Bewegungen entscheidend ist. Evrysdi basiert auf der Spleiß-Plattform von PTC. Evrysdi wird von Roche und in den Vereinigten Staaten von Genentech, einem Mitglied der Roche-Gruppe, vermarktet. Roche leitet die klinische Entwicklung von Evrysdi im Rahmen einer Zusammenarbeit mit der SMA Foundation und PTC Therapeutics.
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PTC Therapeutics, Inc. ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von klinisch differenzierten Medikamenten, die Patienten mit seltenen Erkrankungen zugute kommen. Das Unternehmen verfügt über ein diversifiziertes therapeutisches Portfolio, das mehrere kommerzielle Produkte und Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien umfasst, darunter Entdeckungs-, Forschungs- und klinische Stadien, die sich auf die Entwicklung neuer Behandlungen für mehrere therapeutische Bereiche für seltene Krankheiten im Bereich der Neurologie und des Stoffwechsels konzentrieren. Es hat zwei Produkte, Translarna (Ataluren) und Emflaza (Deflazacort), zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen, lebensbedrohlichen Erkrankung. Upstaza, eine Gentherapie zur Behandlung des Mangels an aromatischer L-Amino-Decarboxylase (AADC), einer seltenen Störung des zentralen Nervensystems (ZNS). Tegsedi und Waylivra sind für die Behandlung seltener Krankheiten bestimmt. Evrysdi, ein Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA).
PTC Therapeutics, Inc. gibt bekannt, dass die FDA Evrysdi® aufgrund der Ergebnisse der Behandlung von präsymptomatischen Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie eine vorrangige Prüfung gewährt