PTC Therapeutics, Inc. gab Zwischenergebnisse der Phase-2-Studie PIVOT-HD mit PTC518 bei Patienten mit Chorea Huntington (HD) bekannt. Im 12. Monat führte die Behandlung mit PTC518 zu einer dosisabhängigen Senkung des mutierten Huntingtin-Proteins (mHTT) im Blut und in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) in der Zwischenkohorte der Patienten. Darüber hinaus wurden positive Trends bei mehreren relevanten klinischen Beurteilungen der Huntington-Krankheit nachgewiesen, darunter der Total Motor Score (TMS) und die Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS).

Darüber hinaus führte die Behandlung mit PTC18 im Monat 12 zu einer bemerkenswerten Verlangsamung des Fortschreitens der motorischen Symptome, die anhand des TMS bewertet wurden (2,0 Punkte Verschlechterung bei 5 mg und 1,3 Punkte Verschlechterung bei 10 mg gegenüber 4,9 Punkten Verschlechterung bei Placebo). Darüber hinaus gab PTC bekannt, dass die FDA den teilweisen klinischen Stopp des Programms aufgrund der Überprüfung der PIVOT-HD-Daten aufgehoben hat.