Medikament von PTC Therapeutics zur Behandlung von Muskelkrankheiten erhält keine Unterstützung der EU-Behörden
Am 25. Januar 2024 um 22:20 Uhr
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Das beratende Gremium der europäischen Gesundheitsbehörde hat eine negative Stellungnahme für das Medikament von PTC Therapeutics zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer vererbbaren progressiven Muskelschwundkrankheit, abgegeben, teilte das Unternehmen am Donnerstag mit. (Bericht von Mariam Sunny in Bengaluru; Redaktion: Krishna Chandra Eluri)
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PTC Therapeutics, Inc. ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von klinisch differenzierten Medikamenten, die Patienten mit seltenen Erkrankungen zugute kommen. Das Unternehmen verfügt über ein diversifiziertes therapeutisches Portfolio, das mehrere kommerzielle Produkte und Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien umfasst, darunter Entdeckungs-, Forschungs- und klinische Stadien, die sich auf die Entwicklung neuer Behandlungen für mehrere therapeutische Bereiche für seltene Krankheiten im Bereich der Neurologie und des Stoffwechsels konzentrieren. Es hat zwei Produkte, Translarna (Ataluren) und Emflaza (Deflazacort), zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen, lebensbedrohlichen Erkrankung. Upstaza, eine Gentherapie zur Behandlung des Mangels an aromatischer L-Amino-Decarboxylase (AADC), einer seltenen Störung des zentralen Nervensystems (ZNS). Tegsedi und Waylivra sind für die Behandlung seltener Krankheiten bestimmt. Evrysdi, ein Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA).