ProKidney Corp. gab aktualisierte, positive Zwischenergebnisse der Phase-2-Studie RMCL-002 zur Behandlung von diabetischer CKD bekannt, die den Übergang des Unternehmens in die späte Entwicklungsphase unterstützen und das Unternehmen in die Lage versetzen, mit seiner autologen Nierenzelltherapie REACT® (Rilparencel) das Behandlungsparadigma für Hochrisikopatienten mit diabetischer CKD zu verändern. Positive vorläufige Phase-2-Daten belegen das Potenzial von REACT® zur Erhaltung der Nierenfunktion bei Patienten mit mittlerem und hohem Risiko für diabetische CKD.

Aktualisierte Zwischenergebnisse der REACT RMCL-002-Studie unterstützen die weitere Untersuchung des Potenzials von REACT, Patienten mit mittelschwerer und hochriskanter diabetischer CKD zu helfen. Die aktualisierten Daten umfassen Informationen von 83 Patienten, die an der RMCL-002-Studie teilgenommen haben. Alle Patienten hatten CKD im Stadium 3 oder 4, verursacht durch Typ-2-Diabetes.

Die laufende klinische Phase-2-Studie untersuchte unerwünschte Ereignisse und Veränderungen der Nierenfunktion, gemessen an der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR), als primäre Studienendpunkte. Der Datensatz ergab ein Sicherheitsprofil, das mit dem der früheren Phase 1 und 2 der REACT-Studie übereinstimmt, wobei REACT ein ähnliches Sicherheitsprofil wie eine Nierenbiopsie aufweist. Insgesamt zeigten die aktualisierten Daten der Phase-2-Studie den Erhalt der Nierenfunktion bei mehreren Patientengruppen mit fortgeschrittener CKD, die durch Typ-2-Diabetes verursacht wird. Der größte potenzielle Nutzen zeigte sich bei Patienten mit dem höchsten Risiko für Nierenversagen (CKD-Stadium 4 mit schwerer Albuminurie), bei denen nach wie vor ein erheblicher ungedeckter klinischer Bedarf besteht.

Das laufende Phase-3-Entwicklungsprogramm konzentriert sich auf Patienten mit diabetischer CKD im Stadium 3b und 4, die das höchste Risiko haben, ein Nierenversagen zu entwickeln und eine Nierenersatztherapie zu benötigen. Auf der Grundlage dieser neuen Ergebnisse plant das Unternehmen, das Protokoll seiner laufenden klinischen Phase-3-Studie Proact 1 (REGEN-006) zu aktualisieren, um sich auf Patienten mit einem höheren Risiko für Nierenversagen zu konzentrieren. In der klinischen Phase-3-Studie von proact 1 wird es den Bereich der eGFR, in den Patienten aufgenommen werden können, von der derzeitigen Spanne von =20 bis = 50 ml/min/1,73m2 auf eine neue Spanne von =20 bis = 35 ml/min/1,73m2 ändern, um sich auf die schwersten Patienten zu konzentrieren und sich besser an die Ergebnisse von RMCL-002 und das klinische Feedback anzupassen.

Das Unternehmen beabsichtigt nicht, den Bereich für die Aufnahme von Patienten in seine zweite Phase-3-Studie, proact 2 (REGEN-016), zu ändern, der derzeit bei =20 bis = 44 ml/min/1,73m2 liegt. Die Beibehaltung der eGFR-Rekrutierungsspanne von proact 2, die die CKD-Population im Stadium 3B einschließt, wird es dem Unternehmen ermöglichen, eine breitere kommerzielle Zulassung anzustreben. Die Änderung des eGFR-Rekrutierungsbereichs für die klinische Phase-3-Studie von proact 1 wird zu einer Verzögerung bei der Rekrutierung dieser Studie führen, die voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2024 wieder aufgenommen wird.

Das Unternehmen unterbricht vorübergehend die Produktion, um sich mit dem Audit durch eine qualifizierte Person zu befassen - Keine Sicherheitsereignisse sind für diese Unterbrechung verantwortlich. Ein kürzlich von der vom Unternehmen beauftragten qualifizierten Person (QP) durchgeführtes Audit zur Bewertung der Bereitschaft für die Freigabe und den Vertrieb von REACT in der EU, das noch im Gange ist, hat bestimmte Mängel in der Dokumentation der Qualitätsmanagementsysteme festgestellt, die vor der Freigabe und dem Vertrieb des Produkts für die klinischen Zentren in der EU behoben werden müssen. Viele dieser Verbesserungen an den GMP-Systemen und Kontrolltätigkeiten waren bereits im Gange, aber zum Zeitpunkt des Audits noch nicht abgeschlossen.

Das Unternehmen stellt die Produktion vorübergehend bis zur ersten Hälfte des Jahres 2024 ein, während das Unternehmen seine Kapazitäten optimiert, um die EU- und globalen Standards für sein Phase-3-Programm und die zukünftige kommerzielle Produktion zu erfüllen. Das Unternehmen wird daran arbeiten, diese Herstellungs- und Dokumentationsverbesserungen gleichzeitig mit der 006-Pause für Protokolländerungen zu implementieren, so dass es davon ausgeht, dass Proact 1 wieder aufgenommen wird und Proact 2 in der ersten Hälfte des Jahres 2024 mit der Rekrutierung beginnt.