Precision BioSciences, Inc.

Precision BioSciences, Inc. ist ein fortschrittliches Gen-Editing-Unternehmen, das sich mit seiner proprietären ARCUS-Genom-Editing-Plattform der Verbesserung des Lebens (DTIL) verschrieben hat. Mit Hilfe von ARCUS besteht die Pipeline des Unternehmens aus in vivo Gen-Editing-Kandidaten, die Heilung für eine Reihe von genetischen und infektiösen Krankheiten bieten sollen. Die ARCUS-Plattform entwickelt in vivo Gen-Editing-Therapien für Gen-Editierungen, einschließlich Gen-Eliminierung, -Insertion und -Exzision. ARCUS erzielt vor allem definierte Ergebnisse durch die überwiegende Reparatur mittels homologer Reparatur (HDR) im Gegensatz zu nicht-homologer Endverbindung (NHEJ). Zu den In-vivo-Geneditierungsprogrammen des Unternehmens gehören PBGENE-HBV, PBGENE-PMM, PBGENE-NVS, PBGENE-DMD, PBGENE-LL2, PBGENE-LL3 und iECURE-OTC. Das PBGENE-HBV-Programm ist für die potenzielle Behandlung des chronischen Hepatitis-B-Virus (HBV) bestimmt. Das Unternehmen verfolgt die Entwicklung von PBGENE-PMM als potenzielle Möglichkeit zur Behandlung der m.3243-assoziierten primären mitochondrialen Myopathie (PMM).