Pharnext erhält vom DSMB positive Empfehlung zur Fortsetzung der laufenden Phase-3-Studie
mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A

^
DGAP-News: Pharnext S.A. / Schlagwort(e): Studie
Pharnext erhält vom DSMB positive Empfehlung zur Fortsetzung der laufenden
Phase-3-Studie mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth
Neuropathie Typ 1A

06.09.2017 / 17:46
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.

---------------------------------------------------------------------------

Pharnext erhält vom DSMB positive Empfehlung zur Fortsetzung der laufenden
Phase-3-Studie mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth
Neuropathie Typ 1A


PARIS, Frankreich, 6. September 2017, 17.45 Uhr MESZ - Pharnext SA
(FR00111911287 - ALPHA), ein biopharmazeutisches Unternehmen und Pionier
eines neuen Ansatzes zur Entwicklung innovativer Medikamente auf der
Grundlage der Kombination und Neupositionierung bekannter Wirkstoffe, gab
heute bekannt, dass das unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB)
seine zweite vorab geplante Bewertung der Sicherheit von PXT3003 in der
laufenden klinischen PLEO-CMT-Phase-3-Studie abgeschlossen hat. Basierend
auf einer Prüfung der Sicherheitsdaten aller randomisierten Patienten hat
das DSMB empfohlen, die PLEO-CMT-Studie wie geplant fortzusetzen.

PLEO-CMT ist eine pivotale, multizentrische, randomisierte, doppelt
verblindete, placebo-kontrollierte, dreiarmige Phase-3-Studie, die im
Dezember 2015 initiiert wurde und die 323 Patienten mit leichter bis mäßiger
Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A (CMT1A) an 30 Standorten in Europa,
den USA und Kanada eingeschlossen hat. Die Diagnose von CMT1A wurde
genetisch anhand des Nachweises einer Verdopplung des Gens PMP22 bestätigt.
Über eine Zeitspanne von 15 Monaten wird Pharnext die Wirksamkeit und
Sicherheit von zwei oral verabreichten Dosierungen von PXT3003 sowie Placebo
parallel in den entsprechenden Patientengruppen vergleichen. Die Wirksamkeit
wird anhand eines primären Endpunktes bewertet: Die Veränderung im
ONLS-Score nach zwölf beziehungsweise 15 Monaten Behandlungsdauer soll die
Verbesserung des Behinderungsgrades infolge der Einnahme von PXT3003
feststellen. Darüber hinaus werden weitere sekundäre Parameter wie
funktionelle und elektrophysiologische Endpunkte evaluiert.

Das DSMB ist ein unabhängiges Gremium von Experten aus den Bereichen
Klinische Medizin, Biostatistik und Studienmethodik, die einberufen wurden,
um Pharnext auf Basis regelmäßiger, vorab geplanter Überprüfungen der im
Verlauf der klinischen Studie akkumulierten Daten Empfehlungen
auszusprechen.

"Diese zweite positive Empfehlung von einem unabhängigen Expertengremium
bestätigt das Sicherheitsprofil von PXT3003 sogar in Patienten, die über
eine Dauer von bis zu 15 Monaten behandelt wurden. Diese klinische
Phase-3-Studie ist für Patienten, die an CMT1A leiden und denen heute
ausschließlich unterstützende Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen, von
hoher Bedeutung", sagte Dr. med. Daniel Cohen, Mitbegründer und Chief
Executive Officer von Pharnext. "Wir glauben, dass unsere PLEODRUGTM PXT3003
im Erfolgsfall das Potential besitzt, die Behandlung von CMT1A in
Erwachsenen grundlegend zu verändern. Wir freuen uns auf den Abschluss der
klinischen Studie und die Bekanntgabe der Topline-Ergebnisse Mitte 2018."


Über PXT3003
PXT3003 ist die führende PLEODRUGTM von Pharnext zur Behandlung von
Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A (CMT1A). PXT3003 ist eine neuartige,
synergistische Kombination niedriger Dosen von Baclofen, Naltrexon und
D-Sorbitol als zweimal täglich oral zu verabreichende Formulierung. PXT3003
verfügt über mehrere primäre Wirkungsmechanismen: eine synergistische
Inhibition der Überexpression des Gens PMP22 in Verbindung mit einer
verbesserten Myelinisierung, einem unmittelbaren Schutz der Nervenzellen
sowie zusätzlichen positiven Effekten auf andere Zelltypen wie Muskelzellen,
neuromuskuläre Endplatten und Immunzellen. In einer klinischen
Phase-2-Studie an 80 erwachsenen Patienten mit CMT1A hat PXT3003 positive
Ergebnisse erzielt. Im Jahr 2014 hat PXT3003 sowohl für Europa als auch die
USA die Orphan Drug Designation (Status als Arzneimittel für seltene
Krankheiten) für die Behandlung von CMT1A bei Erwachsenen erhalten. Derzeit
wird eine internationale pivotale Phase-3-Studie (PLEO-CMT) an mehr als 300
erwachsenen Patienten mit CMT1A an 30 Standorten in Europe, den USA und
Kanada durchgeführt.


ÜBER Pharnext
Pharnext ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Produkten im
fortgeschrittenen Stadium der klinischen Entwicklung, das von renommierten
Wissenschaftlern und Unternehmern, darunter Professor Daniel Cohen, einem
Pionier der modernen Genomik, gegründet wurde. Pharnext hat zwei
Leitprodukte in der klinischen Entwicklung: PXT3003 befindet sich momentan
in einer internationalen Phase-3-Studie zur Behandlung von
Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A und hat den Orphan-Drug-Status in
Europa und den USA erhalten. PXT864 zeigte positive Ergebnisse in einer
Phase-2-Studie zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Pharnext ist ein
Pionier einer neuen Form der Wirkstoffentwicklung namens PLEOTHERAPYTM. Die
Gesellschaft identifiziert und entwickelt synergistische Kombinationen mit
neu positionierten Medikamenten in niedriger Dosierung. Diese PLEODRUGTMs
bieten eine Reihe wesentlicher Vorteile: Wirksamkeit, Sicherheit und
Patentschutz; eine Reihe von Produkt- und Gebrauchsmusterpatenten
("Composition of Matter") wurden bereits erteilt. Die Gesellschaft wird von
einem wissenschaftlichen Team von Weltrang unterstützt.

Pharnext ist an der Euronext Growth Stock Exchange in Paris (ISIN:
FR00111911287) gelistet.

Weitere Informationen finden Sie unter www.pharnext.com.


Kontakte

   Pharnext Xavier Paoli        Pharnext René
   Chief Commercial Officer     Goedkoop Chief
   [1]contact@pharnext.com      Medical Officer
   +33 (0)1 41 09 22 30  1.     [1]contact@pharne
   mailto:contact@pharnext.     xt.com +33 (0)1
   com                          41 09 22 30  1.
                                mailto:contact@
                                pharnext.com
   Investor Relations           Investor             Financial
   (Europe) MC Services AG      Relations (U.S.)     Communication
   Anne Hennecke                Stern Investor       (France) New CAP
   [1]anne.hennecke@mc-servi    Relations, Inc.      Emmanuel Huynh
   ces.eu +49 211 529252 22     Matthew Shinseki     [1]pharnext@newcap.eu
   1.                           [1]matthew@sterni    +33 (0)1 44 71 20 40
   mailto:anne.hennecke@mc-     r.com +1             1.
   services.eu                  212-362-1200  1.     mailto:pharnext@new
                                mailto:matthew@s     cap.eu
                                ternir.com
   Media Relations (Europe)     Media Relations
   ALIZE RP Caroline            (U.S.) Russo
   Carmagnol Margaux Pronost    Partners Tony
   [1]pharnext@alizerp.com      Russo Scott
   +33 (0)1 44 54 36 64  1.     Santiamo
   mailto:pharnext@alizerp.     [1]tony.russo@rus
   com                          sopartnersllc.com
                                [2]scott.santiamo
                                @russopartnersll
                                c.com +1
                                212-845-4251 +1
                                718-344-5843  1.
                                mailto:tony.rus
                                so@russopart
                                nersllc.com 2.
                                mailto:scott.san
                                tiamo@russopart
                                nersllc.com


---------------------------------------------------------------------------

06.09.2017 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht,
übermittelt durch DGAP - ein Service der EQS Group AG.
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

Die DGAP Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten,
Corporate News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen.
Medienarchiv unter http://www.dgap.de

---------------------------------------------------------------------------

607387 06.09.2017

°