Moderna, Inc. gab bekannt, dass die Zwischenergebnisse einer offenen Phase-1/2-Dosisoptimierungsstudie und einer Erweiterungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von mRNA-3927, einer mRNA-Therapie zur Behandlung von Propionsäureanämie (PA), in Nature veröffentlicht wurden. Die laufende globale klinische Phase 1/2-Studie (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04159103) ist eine multizentrische, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von mRNA-3927 bei Teilnehmern im Alter von einem Jahr und älter mit genetisch bestätigter PA. Die Daten der Studie wurden zuvor auf der Jahrestagung 2023 der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) vorgestellt.

Zum Zeitpunkt des letzten Datenschnitts (31. Mai 2023) erhielten 16 Teilnehmer in fünf Kohorten im Rahmen der Dosisoptimierungs- und Erweiterungsstudien die Prüftherapie mRNA-3927. Davon schlossen 12 Teilnehmer die Studie ab und nahmen an der offenen Verlängerungsstudie teil. Es wurden über 340 intravenöse Dosen verabreicht, was einer Behandlungsdauer von über 15 Personenjahren entspricht.

Bislang wurde mRNA-3927 von den Teilnehmern in den verabreichten Dosen gut vertragen, wobei keine dosislimitierenden Toxizitäten beobachtet wurden. 15 Teilnehmer meldeten behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs), während neun Teilnehmer arzneimittelbedingte TEAEs aufwiesen. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) wurden bei acht Teilnehmern gemeldet.

Das Unternehmen arbeitet seit mehr als einem Jahrzehnt an der Schnittstelle von Wissenschaft, Technologie und Gesundheit und hat Medikamente mit beispielloser Geschwindigkeit und Effizienz entwickelt, darunter einen der frühesten und wirksamsten COVID-19-Impfstoffe. Die mRNA-Plattform von Moderna hat die Entwicklung von Therapeutika und Impfstoffen für Infektionskrankheiten, Immunonkologie, seltene Krankheiten und Autoimmunkrankheiten ermöglicht. Mit einer einzigartigen Unternehmenskultur und einem globalen Team, das von den Werten und der Mentalität von Moderna angetrieben wird, um die Zukunft der menschlichen Gesundheit verantwortungsbewusst zu verändern, strebt Moderna danach, den Menschen durch mRNA-Medikamente die größtmögliche Wirkung zu bieten.