Kura Oncology, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den teilweisen klinischen Stopp der Phase-1b-Studie KOMET-001 mit KO-539 bei Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) aufgehoben hat. Der teilweise klinische Stopp wurde aufgehoben, nachdem mit der FDA eine Einigung über die Strategie des Unternehmens zur Abschwächung des Differenzierungssyndroms erzielt wurde, einer bekannten Nebenwirkung im Zusammenhang mit Differenzierungsmitteln bei der Behandlung von AML. Über KOMET-001: KOMET-001 (Kura Oncology Menin Inhibitor Trial) ist eine offene Phase-1/2-Studie zur Bestimmung der Sicherheit, Verträglichkeit und Anti-Tumor-Aktivität von KO-539 bei Patienten mit refraktärer oder rezidivierter AML. KO-539 zeigte im Phase-1a-Dosis-Eskalationsteil von KOMET-001 ein breites therapeutisches Fenster mit vielversprechender Einzelwirkungsaktivität bei einer All-Comer-Population von Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AML, einschließlich Patienten mit NPM1-Mutationen und KMT2A-Rearrangements. Der Phase-1b-Teil umfasst zwei Expansionskohorten mit einer niedrigeren Dosis von 200 mg und einer höheren Dosis von 600 mg. Kura geht davon aus, dass in jeder Kohorte 12 Patienten mit NPM1-Mutation oder KMT2A-Rearrangement rezidivierter oder refraktärer AML aufgenommen werden und diese Patienten auf Sicherheit und Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit untersucht werden, um die empfohlene Phase-2-Dosis für KO-539 zu bestimmen.