Jasper Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass sich das Unternehmen im Rahmen einer allgemeinen Portfoliopriorisierung auf die Entwicklung seines führenden Produktkandidaten Briquilimab (früher bekannt als JSP191) bei chronischen Krankheiten und Stammzelltransplantation für seltene Krankheiten konzentrieren wird. Dieses Portfolio umfasst ein neues Programm zur Behandlung von chronischer Urtikaria sowie die bestehenden Programme des Unternehmens zur Behandlung des myelodysplastischen Syndroms (MDS), der Sichelzellenanämie, der Fanconi-Anämie und der schweren kombinierten Immunschwäche (SCID). Auf der Grundlage präklinischer und klinischer Studien, die eine Hemmung der c-Kit-Signalübertragung, eine Depletion von Mastzellen in Haut und Lunge sowie eine erweiterte Pharmakokinetik bei subkutaner Verabreichung gezeigt haben, hat das Unternehmen dem raschen Beginn einer klinischen Studie bei schwerer chronischer Urtikaria Priorität eingeräumt. In der Zwischenzeit hat das Unternehmen zwar keine kurzfristigen Pläne für den Beginn einer Phase-3-Studie bei AML/MDS, wird aber weiterhin mit der U.S. Food and Drug Administration, der Transplantationsgemeinschaft und potenziellen Partnern zusammenarbeiten, um Entwicklungswege zu erkunden und sicherzustellen, dass Briquilimab für eine zulassungsrelevante Phase-3-Studie bei AML/MDS-Stammzelltransplantation bereit ist.

Das Potenzial von Briquilimab wurde in fünf Indikationen konsistent validiert: SCID, akute myeloische Leukämie, MDS, Fanconi-Anämie und, in jüngster Zeit, Sichelzellenanämie. Das Unternehmen geht davon aus, dass auf den kommenden Tandem-Tagungen 2023 neue unterstützende Daten präsentiert werden: Transplantation & Cellular Therapy Meetings von ASTCT und CIBMTR vorgestellt werden, die die breiten Möglichkeiten von Briquilimab weiter untermauern werden. Klinische Studien mit Briquilimab und Prüfpräparaten anderer Unternehmen deuten darauf hin, dass die Ausrichtung auf c-Kit ein starkes therapeutisches Potenzial für chronische Mastzellerkrankungen wie Urtikaria und allergisches Asthma hat.

Dieser therapeutische Ansatz hat sich auch bei MDS mit geringerem Risiko als vielversprechend erwiesen.