Ionis Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Zulassungsantrag für Olezarsen, ein RNA-gesteuertes Medikament zur Behandlung von Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS), zur vorrangigen Prüfung angenommen hat. Die FDA hat einen Termin für den 19. Dezember 2024 festgelegt und mitgeteilt, dass sie derzeit keine Sitzung des Beratungsausschusses für Olezarsen plant. Priority Review ist eine Bezeichnung für Arzneimittel, die das Potenzial haben, die Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose einer schwerwiegenden Krankheit erheblich zu verbessern. Die FDA erwartet, dass sie innerhalb von sechs Monaten tätig wird, verglichen mit 10 Monaten bei der Standardprüfung.

Der Antrag bei der FDA basierte auf den positiven Ergebnissen von Balance, einer globalen, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie. Die Studienergebnisse wurden auf der Jahrestagung 2024 des American College of Cardiology (ACC) vorgestellt und gleichzeitig in The New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht. Die US-Zulassungsbehörde FDA gewährte Olezarsen im Januar 2023 den Fast-Track-Status für die Behandlung von FCS sowie im Februar 2024 den Orphan-Drug-Status und den Breakthrough Therapy-Status.

Ionis plant für dieses Jahr weitere Zulassungsanträge für die Behandlung von FCS in der Europäischen Union. Zusätzlich zu FCS untersucht Ionis Olezarsen zur Behandlung von schwerer Hypertriglyceridämie (sHTG) in drei klinischen Phase-3-Studien ? CORE, CORE2 und ESSENCE, die alle drei die Rekrutierung in der ersten Hälfte des Jahres 2024 abgeschlossen haben.

An CORE und CORE2 nahmen mehr als 1.000 sHTG-Patienten mit Nüchterntriglyceridwerten =500 mg/dL teil; an ESSENCE nahmen mehr als 1.400 Patienten mit hohen Triglyceridwerten mit Nüchterntriglyceridwerten =150 mg/dL bis < 500 mg/dL teil, bei denen eine atherosklerotische kardiovaskuläre Erkrankung diagnostiziert wurde und/oder die ein Risiko dafür hatten, sowie Patienten mit Nüchterntriglyceriden =500 mg/dL. sHTG ist eine häufige, lebensbedrohliche Erkrankung, die zu schweren gesundheitlichen Komplikationen führen kann, einschließlich einer potenziell tödlichen akuten Pankreatitis (AP). Die Daten werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 erwartet.