Intellia Therapeutics, Inc. gibt positive klinische Proof-Of-Concept-Daten für die Redosierung einer CRISPR-basierten Therapie mit seiner proprietären LNP-basierten Verabreichungsplattform bekannt
Am 25. Juni 2024 um 21:30 Uhr
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Intellia Therapeutics, Inc. hat neue Daten vorgelegt, die zum ersten Mal das Potenzial für die Redosierung einer CRISPR/Cas9-Genom-Editierungstherapie in vivo zeigen. Diese Daten aus der laufenden Phase-1-Studie zu NTLA-2001, einer in der Entwicklung befindlichen Einzeldosis-Behandlung für Transthyretin (ATTR)-Amyloidose, wurden auf der Jahrestagung der Peripheral Nerve Society vorgestellt, die vom 22. bis 25. Juni in Montreal, Kanada, stattfand. NTLA-2001 wird derzeit bei Patienten mit ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) oder hereditärer ATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie (ATTRv-PN) untersucht. Die Entwicklung und Vermarktung von NTLA-2001 wird von Intellia im Rahmen einer Multi-Target-Kooperation mit Regeneron geleitet.
Die Daten aus der Phase-1-Studie haben gezeigt, dass eine einmalige Dosis von 55 mg NTLA-2001 zu einer konsistenten, tiefgreifenden und dauerhaften Senkung der TTR-Proteinwerte im Serum führt. Diese 55-mg-Dosis wurde für die weitere Untersuchung in der aktiv teilnehmenden Phase-3-MAGNITUDE-Studie für ATTR-CM und der geplanten Phase-3-Studie für ATTRv-PN ausgewählt.
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Intellia Therapeutics, Inc. ist ein Unternehmen für Genome Editing im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung heilender Therapeutika unter Verwendung der Technologie Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9) konzentriert. CRISPR/Cas9 ist eine Technologie für das Genome Editing, den Prozess der Veränderung ausgewählter Sequenzen der genomischen Desoxyribonukleinsäure. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, seine modulare Plattform zu nutzen, um In-vivo- und Ex-vivo-Therapien für Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu entwickeln. Der führende In-vivo-Kandidat NTLA-2001 zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) und NTLA-2002 zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) sind die ersten CRISPR/Cas9-basierten Therapiekandidaten, die systemisch, d.h. über eine intravenöse Infusion, verabreicht werden, um ein Gen in einem Zielgewebe bei Menschen präzise zu verändern. Das Unternehmen entwickelt auch Ex-vivo-Anwendungen für die Immunonkologie und Autoimmunerkrankungen.
Intellia Therapeutics, Inc. gibt positive klinische Proof-Of-Concept-Daten für die Redosierung einer CRISPR-basierten Therapie mit seiner proprietären LNP-basierten Verabreichungsplattform bekannt
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