Inozyme Pharma, Inc. gab nach den jüngsten Treffen mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und dem Pädiatrieausschuss (PDCO) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ein Update zu seiner globalen Entwicklungsstrategie für INZ-701 zur Behandlung des ENPP1-Mangels bekannt. INZ-701 wird in einer Dosis von 2,4 mg/kg einmal wöchentlich per subkutaner (SC) Injektion verabreicht. Bei INZ-701 handelt es sich um eine einzelne, multizentrische klinische Studie mit Unterschieden in der statistischen Behandlung der Endpunkte, die auf den Vorgaben der FDA und der PDCO beruhen, wie folgt: U.S. EU Primärer Endpunkt -- Veränderung des Plasmas Ko-Primäre Endpunkte -- Veränderung des Plasma-PPI gegenüber dem Ausgangswert und Radadiographic Global Impression of Change (RGI-C) Score (p < 0,2); Sekundäre Endpunkte - RGI-C Score, Sekundäre Endpunkte -- RSS, Growth R tickets Severity Score (RSS), Growth Z-score und PK Z-score und Pharmakokinetik (PK).

Auf der Grundlage der Empfehlungen der FDA sollte der primäre Endpunkt von plma PPi durch konsistente Trends bei geeigneten sekundären Endpunkten unterstützt werden. Auf der Grundlage des mit PDCO vereinbarten pädiatrischen Prüfkonzepts (Paediatric Investigational Plan, PIP) sind Plasma-PPI und RGI-C co-primäre Endpunkte, wobei für RGI-C ein lockerer p-Wert von < 0,2 gilt. Geplante Zulassungsstudien bei Kleinkindern und jugendlichen/erwachsenen Patienten mit ENPP1-Mangel Das Unternehmen plant die Durchführung der ENERGY-2-Zulassungsstudie, einer offenen, einarmigen Studie bei Kleinkindern mit ENPP1-Mangel, auf der Grundlage des mit PDCO vereinbarten pädiatrischen Prüfplans ("PIP"). Derzeit laufen Gespräche mit der FDA über das Design einer möglichen Zulassungsstudie für INZ-701 bei Säuglingen mit ENPP1-Mangel in den USA. In Abhängigkeit von den Gesprächen mit den Behörden und den entsprechenden finanziellen Mitteln plant das Unternehmen außerdem die Durchführung der Zulassungsstudie ENERgy-4, einer multizentrischen, randomisierten, kontrollierten Studie bei Jugendlichen und Erwachsenen mit ENPP1-Mangel.

Grundlage für geplante Vermarktungsanträge Auf der Grundlage der Rückmeldungen der FDA und der EMA könnten positive Daten aus den laufenden und geplanten klinischen Studien mit INZ-701 bei Patienten mit ENPP1-Mangel, einschließlich umfassender Daten, die die klinische Wirkung von Plasma-PPI belegen, die Grundlage für die Einreichung von Vermarktungsanträgen durch das Unternehmen sowohl in den USA als auch in der EU bilden. INZ-701 befindet sich derzeit in der klinischen Erprobung für die Behandlung von ENPP1-Mangel und ABCC6-Mangel. Zu diesen Aussagen gehören unter anderem Aussagen über den Zeitplan und die Gestaltung der klinischen Studien, den potenziellen Nutzen von INZ-701, den Zeitplan und den Inhalt der geplanten globalen Entwicklungsstrategie, die Verfügbarkeit und den Zeitpunkt der Daten aus den klinischen Studien, die geplanten Zulassungsanträge und die Grundlage für diese Anträge, den Zeitpunkt der geplanten Markteinführung von INZ-701, sofern es zugelassen wird, und den Zeitraum, in dem die vorhandenen Barmittel, Barmitteläquivalente und kurzfristigen Investitionen nach Ansicht von INZ-701 ausreichen werden, um den Cashflow zu finanzieren.

Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderem Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit des Unternehmens, seine laufende Zulassungsstudie durchzuführen.