Hemogenyx Pharmaceuticals Plc gab den erfolgreichen Abschluss der Neuherstellung eines verbesserten Lentivirus ("LVV") ohne Spleißvarianten bekannt. Das LVV wird zur Programmierung der Chimeric Antigen Receptor ("CAR") T-Zellen ("HEMO-CAR-T") des Unternehmens für die Behandlung der akuten myeloischen Leukämie ("AML") verwendet. Spontanes Spleißen während der Herstellung von LVV war der einzige Grund für den klinischen Stopp, den die U.S. Food and Drug Administration ("FDA") über den Investigational New Drug ("IND")-Antrag für den HEMO-CAR-T Produktkandidaten des Unternehmens verhängt hat.

Wie mit der FDA vereinbart, wird das Unternehmen vor der erneuten Einreichung des IND-Antrags einen zusätzlichen Prozessqualifizierungslauf des End-to-End-Prozesses für die Herstellung von HEMO-CAR-T Zellen unter Verwendung des neuen LVV durchführen und diesen Prozess nun in die Tat umsetzen. AML, die häufigste Form der akuten Leukämie bei Erwachsenen, hat schlechte Überlebensraten (eine Fünf-Jahres-Überlebensrate von weniger als 30% bei Erwachsenen) und wird derzeit mit Chemotherapie behandelt, anstatt mit der potenziell harmloseren und effektiveren Form der Therapie, die von Hemogenyx Pharmaceuticals entwickelt wird. Die erfolgreiche Entwicklung einer neuen Therapie für AML hätte einen großen Einfluss auf die Behandlung und die Überlebensraten für diese Krankheit.

Die CAR-T-Therapie ist eine Behandlung, bei der die eigenen T-Zellen eines Patienten, eine Art von Immunzellen, so verändert werden, dass sie die Krebszellen des Patienten erkennen und abtöten. Das Verfahren umfasst: die Isolierung von T-Zellen des Patienten, die Modifizierung der isolierten T-Zellen in einem Labor mit einem CAR-Genkonstrukt (das es den Zellen ermöglicht, den Krebs des Patienten zu erkennen), die Vermehrung (Vermehrung zu einer großen Anzahl) der neu modifizierten Zellen und die Wiedereinführung der Zellen in den Patienten.