Gyroscope Therapeutics Holdings plc, ehemals Gyroscope Therapeutics Holdings Limited, ist ein Gentherapie-Unternehmen im klinischen Stadium. Das Unternehmen entwickelt Gentherapie über seltene Krankheiten hinaus. Es bietet Therapien zur Behandlung von Augenkrankheiten an, die zu Sehkraftverlust und Erblindung führen. Die Gentherapie GT005 des Unternehmens befindet sich in klinischen Phase-II-Studien zur Behandlung der geografischen Atrophie (GA) als Folge der altersbedingten Makuladegeneration (AMD), einer Ursache für Erblindung. Das Unternehmen entwickelt eine Pipeline von rekombinanten Adeno-assoziierten Viren (rAAV), vektorbasierten Gentherapie-Kandidaten, die auf genetische Varianten in dem Pfad abzielen, der als Schlüsselfaktor für AMD gilt. Die Gentherapien des Unternehmens sind als einmalige Behandlungen konzipiert. Die führenden Programme des Unternehmens, GT005 und GT011, konzentrieren sich auf zwei wichtige Zielmoleküle wie den Komplementfaktor I (CFI) und den Faktor H like-1 (FHL1), eine Variante des Komplementfaktors H (CFH). Die Gentherapie GT005 soll das Gleichgewicht eines Systems durch die Produktion von CFI, einem regulatorischen Protein, wiederherstellen.
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