Global Blood Therapeutics gab bekannt, dass die britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA) im Rahmen des Early Access to Medicines Scheme (EAMS) ein positives wissenschaftliches Gutachten für Voxelotor abgegeben hat. Voxelotor ist eine einmal täglich oral einzunehmende Tablette, die von der MHRA für die Behandlung von hämolytischer Anämie aufgrund von Sichelzellkrankheit (SCD) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid geprüft wird. Diese positive Stellungnahme bedeutet, dass Patienten, die mit Sichelzellenanämie leben und die Zulassungskriterien erfüllen, vorzeitig Zugang zu Voxelotor erhalten, während die MHRA die Prüfung des Zulassungsantrags abschließt. Ziel der EAMS ist es, Patienten im Vereinigten Königreich mit lebensbedrohlichen oder zu schwerer Invalidität führenden Erkrankungen vor der Marktzulassung einen frühzeitigen Zugang zu Arzneimitteln zu gewähren, die den Status eines vielversprechenden innovativen Medikaments (Promising Innovative Medicine, PIM) erhalten haben, wenn ein eindeutiger ungedeckter medizinischer Bedarf besteht. Arzneimittel im Rahmen von EAMS, die von der MHRA zugelassen und vom National Institute of Health and Care Excellence (NICE) positiv bewertet wurden, kommen ebenfalls in den Genuss einer beschleunigten Auftragsvergabe durch NHS England. Nachdem der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) eine positive Stellungnahme abgegeben hatte, in der er die Zulassung von Voxelotor in der Europäischen Union (EU) empfahl, reichte GBT bei der MHRA einen Antrag auf Marktzulassung in Großbritannien im Rahmen des Decision-Reliance-Verfahrens der Europäischen Kommission (EC) ein. Im Falle einer Zulassung wäre Voxelotor das erste Arzneimittel in Großbritannien und Europa, das die Polymerisation von Sichelhämoglobin, die molekulare Ursache der Sichelzellenbildung und Zerstörung der roten Blutkörperchen bei SCD, direkt hemmt. Die Sichelzellenanämie ist eine seltene genetische Erkrankung, von der etwa 15 000 Menschen im Vereinigten Königreich betroffen sind.1 Menschen, die mit Sichelzellenanämie leben, und ihre Angehörigen haben ein Leben lang mit der Krankheit zu kämpfen, die jeden Aspekt ihres Lebens berührt. Die Patienten leiden unter fortschreitenden, schwerwiegenden Komplikationen und Morbiditäten, einschließlich Schädigungen der Endorgane, die zu einer verminderten Lebensqualität und einer frühen Sterblichkeit führen.2 Darüber hinaus können die wirtschaftlichen Nachteile und gesundheitlichen Ungleichheiten, die viele Patienten mit SCD erfahren, negative gesellschaftliche Auswirkungen in Bereichen wie Zugang zur Gesundheitsversorgung, Bildung und Beschäftigung haben.