Fulcrum Therapeutics, Inc. FTX-6058 bei Sichelzellenanämie in der klinischen Prüfung
Am 24. Februar 2023 um 14:00 Uhr
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Fulcrum Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) das Unternehmen am 23. Februar 2023 mündlich darüber informiert hat, dass sie den Antrag für FTX-6058 zur potenziellen Behandlung der Sichelzellkrankheit (Investigational New Drug, IND) vollständig zurückgestellt hat. Die Behörde teilte mit, dass sie dem Unternehmen innerhalb von 30 Tagen einen formellen Clinical Hold Letter zukommen lassen würde. Der klinische Stopp wurde von der Agentur aufgrund von zuvor gemeldeten präklinischen Daten veranlasst.
Fulcrum wird die Dosierung in der Phase 1b-Studie mit FTX-6058 aussetzen und beabsichtigt, mit der Agentur sorgfältig zusammenzuarbeiten, um die Zurückhaltung so schnell wie möglich aufzuheben.
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Fulcrum Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, das Leben von Patienten mit genetisch definierten seltenen Krankheiten in Bereichen mit hohem medizinischem Bedarf zu verbessern. Der klinische Produktkandidat des Unternehmens, Losmapimod, wird für die potenzielle Behandlung der fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie (FSHD) entwickelt. Der andere klinische Produktkandidat ist FTX-6058, der für die Behandlung bestimmter Hämoglobinopathien, einschließlich der Sichelzellkrankheit (SCD), entwickelt wird. Neben der Entwicklung von Produktkandidaten hat das Unternehmen einen Ansatz zur Entdeckung von Medikamenten entwickelt, den es zur systematischen Identifizierung und Validierung von zellulären Wirkstoffzielen einsetzt, die potenziell die Genexpression modulieren können, um bekannte Ursachen von genetisch definierten seltenen Krankheiten zu behandeln. Das Unternehmen hat Pociredir entwickelt, das den Spiegel von fetalem Hämoglobin (HbF) für die Behandlung von Menschen mit SCD erhöhen soll.