Fennec Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme abgegeben und die Erteilung einer Marktzulassung für Pedmarqsio (Natriumthiosulfat) u bekannt als PEDMARK® in den USA u zur Vorbeugung von Ototoxizität (Hörverlust) durch Cisplatin-Chemotherapie bei Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht-metastasierten, soliden Tumoren empfohlen hat. Nach der formellen Zulassung durch die Europäische Kommission wird Pedmarqsi die erste und einzige in der Europäischen Union (EU) zugelassene Behandlung für diesen Bereich mit erheblichem ungedecktem medizinischen Bedarf sein. Der CHMP stützte sich bei seiner positiven Stellungnahme auf die Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zweier offener, randomisierter Phase-3-Studien (SIOPEL 6 und Clinical Oncology Group [COG] Protocol ACCL0431), in denen Pedmarqsi zusammen mit einer Cisplatin-basierten Behandlung mit einer alleinigen Cisplatin-basierten Behandlung zur Verringerung von Cisplatin-induziertem Hörverlust bei pädiatrischen Patienten verglichen wurde.

In beiden Studien war die Inzidenz von Hörverlust in der Pedmarqsi plus Cisplatin-Gruppe im Vergleich zur Cisplatin-Gruppe allein durchgängig und signifikant niedriger: 28,6% vs. 56,4% (p = 0,004) bzw. 35,1% vs. 67,3% (p = 0,001) mit Hörverlust in COG ACCLO431 und SIOPEL6.

Die häufigsten unerwünschten Wirkungen (=25% mit einem Unterschied zwischen den Armen von >5% im Vergleich zu Cisplatin allein) in SIOPEL6 waren Erbrechen, Infektionen, Übelkeit, vermindertes Hämoglobin und Hypernatriämie. Die häufigste Nebenwirkung (=25% mit einem Unterschied zwischen den Behandlungsarmen von >5% im Vergleich zu Cisplatin allein) in COG ACCL0431 war Hypokaliämie. Die Empfehlung des CHMP wird nun von der Europäischen Kommission geprüft. Die Ratifizierung der CHMP-Empfehlung wird bis Anfang Juni 2023 erwartet.

PEDMARK wurde im September 2022 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.