EDAP TMS SA gab bekannt, dass seine Focal One Plattform von der US Food and Drug Administration (FDA) den Status eines bahnbrechenden Geräts für die Behandlung der tief infiltrierenden Endometriose (DIE) erhalten hat. Im Juni 2018 hat die FDA Focal One Robotic Focal HIFU für die Ablation von Prostatagewebe zugelassen. Definitionsgemäß erhält die FDA die Bezeichnung Breakthrough Device für Produkte, die eine effektivere Behandlung oder Diagnose von lebensbedrohlichen oder irreversibel schwächenden Krankheiten oder Zuständen ermöglichen.

Dieses einzigartige Programm soll Patienten und Gesundheitsdienstleistern den rechtzeitigen Zugang zu medizinischen Geräten ermöglichen, indem es die Entwicklung, Bewertung und Prüfung beschleunigt. Die Auszeichnung des Focal One Systems als Breakthrough Device unterstreicht die Bedeutung dieser innovativen Entwicklung für DIE-Patienten. Rektale Endometriose verursacht Läsionen, die mit schmerzhaften Symptomen einhergehen und die Lebensqualität vieler Frauen erheblich beeinträchtigen können.

Focal One HIFU ist ein nicht-invasives, robotergestütztes ablatives Verfahren, bei dem eine hochintensive Ultraschallsonde eingesetzt wird, um das Gewebe durch akustische Kavitation und thermische Ablation zu devitalisieren. Im Januar 2022 meldete EDAP positive Ergebnisse der Phase-2-Studie Endo-HIFU-1R (N=60), in der Focal One HIFU zur Behandlung von tief infiltrierender rektaler Endometriose untersucht wurde, und diese Daten wurden in den Antrag von EDAP auf Erteilung des Breakthrough Device Status durch die FDA aufgenommen. Die Studie untersuchte die Auswirkungen der HIFU-Behandlung auf die Endometriose-Symptome und die Lebensqualität (QoL).

Die Ergebnisse zeigten einen signifikanten Rückgang der bewerteten Symptome (akute Beckenschmerzen, Dyspareunie, Durchfall, Verstopfung, rektale Blutungen, falscher Drang, Tenesmus, rektale Spams, Schmerzen im hinteren Becken und Asthenie) ab der ersten Bewertung nach der Behandlung (nach einem Monat), und die Verringerung der Symptome blieb drei und sechs Monate nach der HIFU-Behandlung bestehen. Auch bei der Messung der Lebensqualität wurde ab dem ersten Monat nach der HIFU-Behandlung eine signifikante Verbesserung beobachtet, die drei und sechs Monate nach der Behandlung für fast alle bewerteten Kriterien beibehalten wurde: körperliche Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkung aufgrund von emotionalen Problemen, Energie und Müdigkeit, emotionales Wohlbefinden, soziales Funktionieren, körperliche Schmerzen, allgemeiner Gesundheitszustand sowie die Komponenten des körperlichen und geistigen Gesamtscores.

Die Studie bewertete auch blind die Entwicklung des Knötchenvolumens mittels MRT und stellte eine signifikante Verringerung des Volumens der Läsionen nach sechs Monaten fest. Die Ergebnisse der Studie zeigten auch ein positives Sicherheitsprofil: Bei 96,7% der Patienten traten keine oder nicht signifikante unerwünschte Ereignisse auf (Clavien 1), bei 3,3% der behandelten Patienten traten Clavien 2-Komplikationen auf und bei null Patienten traten Clavien 3-Komplikationen auf. Im Februar 2024 gab EDAP den Abschluss der Rekrutierung für eine Phase-3-Studie bekannt, in der die Focal One HIFU-Therapie zur Behandlung von tief infiltrierender rektaler Endometriose untersucht wird.

Bei der laufenden Phase-3-Studie (NCT05755958) handelt es sich um eine vergleichende, randomisierte, doppelblinde Studie, deren primäres Ziel es ist, den Grad der akuten Beckenschmerzen bei 60 Patientinnen zu bewerten. Die Patienten, die in die Studie aufgenommen wurden, werden drei Monate lang beobachtet, wobei die HIFU-Behandlung mit einer Scheinbehandlung verglichen wird. Der letzte Patient wurde im Januar 2024 behandelt.

Die Ergebnisse der Studie werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 erwartet.