Dyne Therapeutics, Inc. gab bekannt, daß die amerikanische Gesundheitsbehörde (FDA) den Antrag auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) für eine klinische Studie mit DYNE-251 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), bei denen Exon 51 geskippt werden kann, zurückgestellt hat. Am 14. Januar 2022 erhielt Dyne von der FDA ein Schreiben, in dem zusätzliche klinische und nicht-klinische Informationen für DYNE-251 angefordert werden. Das Unternehmen geht davon aus, dass es der FDA seine Antwort mit Daten aus bestehenden und laufenden Studien im zweiten Quartal 2022 vorlegen wird und dass es, wenn die FDA zufrieden ist, Mitte 2022 mit der Dosierung von Patienten in einer klinischen Studie der Phase 1/2 mit mehrfacher aufsteigender Dosis (MAD) für DYNE-251 beginnen wird, in Übereinstimmung mit den aktuellen Leitlinien der Behörde. Dyne wird eng mit der FDA zusammenarbeiten, um die klinische Verzögerung so schnell wie möglich aufzuheben. Wie bereits angekündigt, geht das Unternehmen davon aus, im ersten Quartal 2022 einen IND-Antrag für DYNE-101 bei myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) einzureichen und bis Mitte 2022 Patienten in einer geplanten MAD-Studie zu behandeln.