Dyne Therapeutics gibt bekannt, daß die FDA den klinischen Antrag für DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie zurückhält
Am 18. Januar 2022 um 14:00 Uhr
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Dyne Therapeutics, Inc. gab bekannt, daß die amerikanische Gesundheitsbehörde (FDA) den Antrag auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) für eine klinische Studie mit DYNE-251 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), bei denen Exon 51 geskippt werden kann, zurückgestellt hat. Am 14. Januar 2022 erhielt Dyne von der FDA ein Schreiben, in dem zusätzliche klinische und nicht-klinische Informationen für DYNE-251 angefordert werden. Das Unternehmen geht davon aus, dass es der FDA seine Antwort mit Daten aus bestehenden und laufenden Studien im zweiten Quartal 2022 vorlegen wird und dass es, wenn die FDA zufrieden ist, Mitte 2022 mit der Dosierung von Patienten in einer klinischen Studie der Phase 1/2 mit mehrfacher aufsteigender Dosis (MAD) für DYNE-251 beginnen wird, in Übereinstimmung mit den aktuellen Leitlinien der Behörde. Dyne wird eng mit der FDA zusammenarbeiten, um die klinische Verzögerung so schnell wie möglich aufzuheben. Wie bereits angekündigt, geht das Unternehmen davon aus, im ersten Quartal 2022 einen IND-Antrag für DYNE-101 bei myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) einzureichen und bis Mitte 2022 Patienten in einer geplanten MAD-Studie zu behandeln.
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Dyne Therapeutics Inc. ist ein Unternehmen für Muskelkrankheiten im klinischen Stadium. Es konzentriert sich auf die Entwicklung von lebensverändernden Therapeutika für Menschen mit genetisch bedingten Krankheiten. Dyne nutzt seine FORCE-Plattform, um die Grenzen der Verabreichung von Muskelgewebe und Oligonukleotid-Therapeutika für Muskelkrankheiten zu überwinden. Die Therapeutika der FORCE-Plattform bestehen aus einer Oligonukleotid-Nutzlast, die auf die genetische Grundlage der Krankheit ausgerichtet ist. Mit Hilfe der FORCE-Plattform stellt das Unternehmen ein Portfolio von Therapeutika für Muskelkrankheiten zusammen, darunter die führenden Programme für myotone Dystrophie Typ 1 (DM1), Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und fazioskapulohumeraler Dystrophie (FSHD). Seine Therapeutika bestehen aus drei Komponenten: einem Fab, einem klinisch validierten Linker und einer Oligonukleotid-Nutzlast, die es mit Hilfe des Linkers an seinen Fab bindet. Das Unternehmen plant außerdem, sein Portfolio durch Entwicklungsbemühungen zu erweitern, die sich auf seltene Skelettmuskelerkrankungen sowie auf Herz- und Stoffwechselmuskelerkrankungen konzentrieren.