Disc Medicine, Inc. präsentiert auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA) 2023 positive erste Daten aus der Phase 2 BEACON-Studie mit Bitopertin bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie
Am 09. Juni 2023 um 13:00 Uhr
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Disc Medicine Inc. präsentierte auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA) 2023 in Frankfurt vorläufige Ergebnisse der laufenden, offenen Phase-2-BEACON-Studie zur Untersuchung von Bitopertin, einem oral verabreichten Glycin-Transporter-1 (GlyT1)-Inhibitor, bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) und X-chromosomaler Protoporphyrie (XLP). Die ersten Studiendaten zeigten eine konsistente Abnahme von PPIX, eine signifikante Zunahme der berichteten Sonnenlichttoleranz und Verbesserungen bei der Messung der Lebensqualität der Patienten. Disc plant die Entwicklung von Bitopertin als potenzielle Behandlung für eine Reihe von hämatologischen Erkrankungen, einschließlich erythropoetischer Porphyrien, wo es das Potenzial hat, die erste krankheitsmodifizierende Therapie zu sein.
Derzeit laufen zwei klinische Phase-2-Studien mit Bitopertin bei Patienten mit erythropoetischer Porphyrie, darunter eine offene Studie namens BEACON und eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie namens AURORA. Bitopertin ist ein Prüfpräparat und in keinem Land der Welt für die Therapie zugelassen. Es gibt derzeit keine Heilung für EPP und nur eine von der FDA zugelassene Therapie, ein chirurgisch implantiertes synthetisches Hormon zur Stimulierung der Melaninproduktion namens Scenesse(R) (Afamelanotid).
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Disc Medicine, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Behandlungsmethoden für Patienten mit schweren hämatologischen Erkrankungen konzentriert. Die Pipeline des Unternehmens umfasst Bitopertin zur Behandlung von erythropoetischen Porphyrien (Eps), einschließlich erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) und X-chromosomaler Protoporphyrie (XLP), sowie Diamond-Blackfan-Anämie (DBA); DISC-0974 zur Behandlung der Anämie bei Myelofibrose (MF) und der Anämie bei chronischen Nierenerkrankungen (CKD) sowie DISC-3405 (ehemals MWTX-003) zur Behandlung von Polycythemia vera (PV) und anderen hämatologischen Erkrankungen. Zu den präklinischen Programmen des Unternehmens gehört auch DISC-0998 zur Behandlung von Anämie im Zusammenhang mit entzündlichen Erkrankungen. Bitopertin ist der führende Produktkandidat in dem Portfolio des Unternehmens zur Modulation der Häm-Biosynthese. Es entwickelt DISC-3405, einen monoklonalen Antikörper gegen die Transmembran-Serinprotease 6, den es von Mabwell Therapeutics, Inc. einlizenziert hat.
Disc Medicine, Inc. präsentiert auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA) 2023 positive erste Daten aus der Phase 2 BEACON-Studie mit Bitopertin bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie