Disc Medicine, Inc. präsentierte Topline-Daten von AURORA, einer Phase-2-Studie mit Bitopertin bei Patienten mit EPP. Die Behandlung mit Bitopertin führte zu einer statistisch signifikanten Verringerung von PPIX, dem primären Endpunkt, und zu signifikanten Verbesserungen bei der Rate der phototoxischen Reaktionen mit Schmerzen und dem Patient Global Impression of Change (PGIC). Beim wichtigsten sekundären Endpunkt, der kumulativen Zeit im Sonnenlicht an Tagen ohne Schmerzen, zeigten die Bitopertin-Patienten eine positive Reaktion, die mit den Ergebnissen der BEACON-Studie übereinstimmt, aber der Endpunkt erreichte aufgrund der starken Placebo-Performance keine statistische Signifikanz.

Die AURORA-Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie, an der 75 erwachsene Patienten mit EPP teilnahmen. Die Probanden wurden im Verhältnis 1:1:1 randomisiert und erhielten 17 Wochen lang einmal täglich 20 mg Bitopertin, 60 mg Bitopertin oder Placebo. Zusammenfassung der Hauptergebnisse: Primärer Endpunkt: Bitopertin führte zu einer signifikanten, dosisabhängigen und anhaltenden Senkung des PPIX-Spiegels im Vollblut: -21,6% bei 20 mg (p=0,003 im Vergleich zu Placebo) und -40,7% bei 60 mg (p < 0,001 im Vergleich zu Placebo); die Placebogruppe hatte einen durchschnittlichen Anstieg von +8,0%.

Sekundäre Endpunkte. Kumulative Gesamtzeit im Sonnenlicht zwischen 10 und 18 Uhr an Tagen ohne Schmerzen während des 4-monatigen Behandlungszeitraums: Die mit Bitopertin behandelten Patienten verzeichneten einen Mittelwert von 175,1 Stunden bei 20 mg und 153,1 Stunden bei 60 mg, verglichen mit 133,9 Stunden bei Placebo; die Ergebnisse waren im Vergleich zu Placebo statistisch nicht signifikant. Das Ausmaß der Verbesserung bei den mit Bitopertin behandelten Patienten war vergleichbar mit dem, das in der BEACON-Studie beobachtet wurde, aber der Nutzen in der Placebo-Gruppe der AURORA-Studie war größer als erwartet.

Große Verbesserungen der Lichttoleranz gegenüber dem Ausgangswert in den Behandlungsgruppen mit 20 mg und 60 mg Bitopertin, gemessen an der Zeit bis zum Prodromalstadium; die Ergebnisse waren im Vergleich zu Placebo statistisch nicht signifikant. Erhebliche und dosisabhängige Verringerung der phototoxischen Reaktionen mit Schmerzen während des 4-monatigen Studienzeitraums: 75%ige Verringerung der Inzidenzrate neuer phototoxischer Reaktionen mit Schmerzen in der 60-mg-Dosisgruppe im Vergleich zu Placebo (p=0,011); 60%ige Verringerung in der 20-mg-Dosisgruppe (p=0,109). Weniger mit Bitopertin behandelte Patienten meldeten ein phototoxisches Ereignis im Vergleich zu Placebo: 19% bei 20 mg und 12% bei 60 mg im Vergleich zu 46% bei Placebo.

Dosisabhängige Verbesserungen der EPP, die bei der 60-mg-Dosis statistisch signifikant waren: 77% der Patienten, die die Studie mit 20 mg abschlossen, und 86% der Patienten, die die Studie mit 60 mg abschlossen (p=0,022 im Vergleich zu Placebo), berichteten, dass ihre EPP "viel besser" war, verglichen mit 50% unter Placebo. Bitopertin wurde in beiden Dosisgruppen im Allgemeinen gut vertragen, es traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf und die Hämoglobinwerte waren stabil.

Zwei Patienten brachen die Behandlung wegen behandlungsbedingter Nebenwirkungen ab, beide in der 60-mg-Dosisgruppe: einer wegen Schwindel und einer wegen eines Hautausschlags. Die häufigste unter der Behandlung mit Bitopertin gemeldete SAR war Schwindel: n=4 in der 20-mg-Dosisgruppe, n=11 in der 60-mg-Dosisgruppe im Vergleich zu n=4 in der Placebogruppe (mediane Dauer von 4,5, 5 bzw. 2 Tagen).