Cartesian Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) Descartes-08 für die Behandlung von Myasthenia gravis (MG) die Zulassung als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT?) erteilt hat. Descartes-08, der führende Produktkandidat des Unternehmens, ist ein autologer mRNA CAR-T, der gegen das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) gerichtet ist und ursprünglich für die Behandlung von MG entwickelt wurde, einer chronischen Autoimmunerkrankung, die zu Muskelschwäche und Müdigkeit führt. Descartes-08 wurde von der FDA bereits als Orphan Drug für die Behandlung von MG anerkannt.

Im Januar 2024 gab Cartesian positive Zwölf-Monats-Follow-up-Daten aus seiner Phase 2a-Studie mit Descartes-08 bei Patienten mit generalisierter MG bekannt. In dieser Studie wurde Descartes-08 ambulant verabreicht, ohne dass Vektoren oder eine vorkonditionierende Chemotherapie integriert wurden, und es wurden eine dauerhafte Abreicherung von Autoantikörpern und klinisch bedeutsame Verbesserungen der MG-Schweregrade während des einjährigen Nachbeobachtungszeitraums beobachtet. Descartes-08 erwies sich als gut verträglich, ohne dosislimitierende Toxizitäten, Zytokinfreisetzungssyndrom oder Neurotoxizität.

Das Unternehmen ist weiterhin auf dem besten Weg, Mitte 2024 erste Daten aus seiner randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-2b-Studie mit Descartes-08 bei Patienten mit MG (NCT04146051) vorzulegen.