BridgeBio Pharma gibt die Verabreichung des ersten Patienten in einer Phase-1/2-Studie mit einer Gentherapie zur Behandlung der kongenitalen Nebennierenhyperplasie (CAH) bekannt
Am 27. Januar 2022 um 13:30 Uhr
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BridgeBio Pharma, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient im Rahmen von ADventure, der klinischen Phase-1/2-Studie zu BBP-631, einer Gentherapie mit dem Adeno-assoziierten Virus (AAV) 5 zur Behandlung der klassischen kongenitalen adrenalen Hyperplasie (CAH), behandelt wurde. CAH ist eine der häufigsten genetischen Erkrankungen mit schätzungsweise mehr als 75.000 Fällen in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union. Die offene Phase-1/2-Studie soll die Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakodynamische Aktivität der AAV5-Gentherapie BBP-631 des Unternehmens bei Erwachsenen mit klassischer CAH untersuchen. In der anfänglichen Dosisfindungsphase der Studie erhält jeder Proband eine einzige intravenöse (IV) Infusion. Die primären Ergebnisse der Studie sind die Sicherheit sowie die Veränderung des endogenen Cortisolspiegels im Vergleich zum Ausgangswert, den BBP-631 auf einzigartige Weise wiederherstellen kann. Außerdem wird die Veränderung der Steroid-Biomarker für Hydroxyprogesteron (17-OHP) und Androstendion (A4) im Vergleich zum Ausgangswert gemessen. Präklinische Proof-of-Concept-Daten haben gezeigt, dass der Ansatz eine effiziente und anhaltende Lieferung von funktionellem 21-Hydroxylase (21-OH)-Enzym an die Nebenniere ermöglicht. BridgeBios AAV5-Gentherapie für CAH ist eines der 14 Programme des Unternehmens, die sich in der Klinik oder im kommerziellen Umfeld für Patienten mit genetischen Krankheiten und Krebs befinden. Erste Phase-1/2-Daten der AAV5-Gentherapie des Unternehmens für CAH und der AAV9-Gentherapie des Unternehmens für die Canavan-Krankheit werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2022 erwartet.
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BridgeBio Pharma, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung, Erprobung und Bereitstellung von innovativen Medikamenten zur Behandlung von Patienten, die an genetisch bedingten Krankheiten und Krebserkrankungen leiden, die eindeutig genetisch bedingt sind. Die Pipeline der Entwicklungsprogramme des Unternehmens reicht von der frühen Forschung bis hin zu fortgeschrittenen klinischen Studien. Dazu gehören Acoramidis (AG10), ein niedermolekularer, nahezu vollständiger Transthyretin (TTR)-Stabilisator der nächsten Generation zur Behandlung der TTR-Amyloidose (ATTR); Infigratinib in niedriger Dosierung, ein oraler selektiver FGFR1-3-Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI), als Behandlungsoption für Kinder mit Achondroplasie; Encaleret, ein niedermolekularer Antagonist des Calcium-Sensing-Rezeptors (CaSR) zur Behandlung der autosomal dominanten Hypokalzämie Typ 1 (ADH1), und BBP-418, eine oral verabreichte, niedermolekulare Substratergänzungstherapie, die das Unternehmen für die Behandlung von LGMD2I, auch bekannt als LGMDR9, entwickelt.
BridgeBio Pharma gibt die Verabreichung des ersten Patienten in einer Phase-1/2-Studie mit einer Gentherapie zur Behandlung der kongenitalen Nebennierenhyperplasie (CAH) bekannt