Die Blueprint Medicines Corporation gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den ergänzenden Zulassungsantrag des Unternehmens für AYVAKIT(R) (Avapritinib) zur Behandlung von Erwachsenen mit indolenter systemischer Mastozytose (SM) akzeptiert hat. Die FDA gewährte eine vorrangige Prüfung mit einem Aktionsdatum am 22. Mai 2023 gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). Dieser Zulassungsantrag stützt sich auf die Ergebnisse der weltweiten PIONEER-Studie, der
randomisierten, placebokontrollierten Studie, die jemals bei indolenter SM durchgeführt wurde. Die FDA hat AYVAKIT bereits den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung von mittelschwerer bis schwerer indolenter SM zuerkannt. AYVAKIT wurde entwickelt, um die D816V-Mutation von KIT, die Hauptursache von SM, wirksam und selektiv zu hemmen.