Biodexa Pharmaceuticals PLC gab ein F&E-Update bekannt, das die positiven Ergebnisse einer kürzlich abgeschlossenen klinischen Phase-1-Studie mit MTX110 bei Patienten mit diffusem Mittelliniengliom (DMG) sowie die Ergebnisse eines präklinischen Versuchs zum Nachweis des Potenzials von Tolimidon für die Proliferation von Betazellen in einem In-vitro-Modell umfasst. MTX110: In einer vom Prüfarzt initiierten Studie, die vom Irving Medical Center der Columbia University durchgeführt wurde, wurde Patienten mit neu diagnostiziertem DMG MTX110 über eine konvektionsverstärkte Verabreichung ("CED") mittels einer subkutanen Pumpe verabreicht, die mit einem Katheter verbunden war, der direkt in die Pons implantiert wurde, und zwar in einem 3+3 Dosis-eskalierenden Design (NCT 04264143). Da es sich um die erste Studie mit wiederholten Infusionen in die Pons über einen implantierten CED-Katheter handelte, war das primäre Ziel der Studie die Sicherheit und Verträglichkeit, und dementsprechend war die Anzahl der Infusionen auf zwei im Abstand von jeweils 48 Stunden und 7 Tagen begrenzt.

Neun Patienten wurden im Rahmen der Studie behandelt (30 M Gruppe, n=3; 60 M Gruppe, n=4; 90 M Gruppe (optimale Dosis), n=2). Bei einem Patienten in der 60 M-Gruppe kam es zu einem schwerwiegenden unerwünschten Ereignis, das nach Einschätzung der Prüfärzte nicht mit dem Studienmedikament, sondern mit der Infusion und der Tumoranatomie zusammenhing. Obwohl die Studie nicht geeignet war, die Wirksamkeit zuverlässig nachzuweisen, betrug das mediane Gesamtüberleben (OS) der Patienten in der Studie 16,5 Monate.

Im Vergleich dazu lag die mediane Überlebensrate in einer Kohorte von 316 Fällen bei 10,0 Monaten (Jansen et al, 2015. Neuro-Onkologie 17(1):160-166). Die Studienleiter planen, die detaillierten Ergebnisse der Studie auf dem 21st International Symposium on Pediatric Neuro-Oncology (ISPNO 2024) vorzustellen, das vom 28. Juni bis 2. Juli 2024 in Philadelphia, PA, stattfindet.

Im Auftrag des Unternehmens führte ein CRO ein In-vitro-Experiment durch, um das Potenzial von Tolimin für die Proliferation von Betazellen anhand von reaggregierten Pankreasinseln nachzuweisen. Die Ergebnisse des Experiments waren insofern umfassend, als sie nicht mit den Ergebnissen übereinstimmten, die zuvor in In-vitro- und In-vivo-Studien mit Tolimidon erzielt wurden. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass es einige mögliche Erklärungen für das Ergebnis dieser In-vitro-Studie gibt und plant dementsprechend, zügig mit einer präklinischen In-vivo-Studie mit ähnlicher Zielsetzung fortzufahren, während es gleichzeitig die Vorbereitungen für seine geplante offene Phase-IIa-Studie mit Tolimidon bei Patienten mit Typ-1-Diabetes fortsetzt, deren Rekrutierung im Laufe dieses Jahres beginnen soll.