Die Bayer AG und Mammoth Biosciences, Inc. haben eine strategische Zusammenarbeit und eine Optionsvereinbarung über den Einsatz von Mammoths CRISPR-Systemen zur Entwicklung von In-vivo-Gene-Editing-Therapien bekannt gegeben. Die bahnbrechende Gene-Editing-Technologie von Mammoth Biosciences ist sowohl eine Schlüsseltechnologie als auch eine eigenständige therapeutische Modalität. Sie wird Bayers Bemühungen, transformative Therapien für Patienten schneller zu entwickeln, erheblich verbessern und die kürzlich gegründete neue Zell- und Gentherapieplattform des Unternehmens stärken. Im Rahmen der Vereinbarung werden die beiden Unternehmen ihre Zusammenarbeit mit einem Schwerpunkt auf Erkrankungen der Leber beginnen. Zell- und Gentherapien sind der nächste Schritt in der Evolution der Arzneimittelentwicklung. Da sie an der Ursache von Krankheiten ansetzen, sind sie potenziell in der Lage, Krankheiten mit einer einmaligen Behandlung dauerhaft zu heilen. Das Gene Editing ist ein wichtiger Wegbereiter für Zelltherapien, wenn es außerhalb des lebenden Körpers (ex vivo) eingesetzt wird, und ermöglicht die gezielte Behandlung einer Vielzahl von genetischen Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf, wenn es innerhalb des lebenden Körpers (in vivo) eingesetzt wird. Das von Mammoth Biosciences entwickelte Toolkit mit ultrakleinen Cas-Enzymen, darunter Cas14 und Cas?, ermöglicht ein erweitertes High-Fidelity Gene Editing in Kombination mit einer gezielten systemischen Verabreichung. Im Rahmen der Vereinbarung erhält Bayer Zugang zu dieser neuartigen Gene-Editing-Technologie, die aufgrund der ultrakompakten Größe dieser neuartigen CRISPR-Systeme das Potenzial einer erweiterten In-vivo-Anwendbarkeit bietet.