Ascelia Pharma AB (publ) gab bekannt, dass der Arzneimittelkandidat für die Bildgebung der Leber, Orviglance®?, die Visualisierung fokaler Leberläsionen signifikant verbessert und damit den primären Endpunkt in der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie SPARKLE erfolgreich erreicht hat. Die Phase-3-Studie zeigte eine deutliche Überlegenheit bei der Visualisierung fokaler Leberläsionen mit Orviglance (CMRI) im Vergleich zur unverstärkten MRT mit statistischer Signifikanz für alle drei Leser ( < 0,001). Orviglance befindet sich in der Entwicklung als erstes Kontrastmittel seiner Klasse für die Verwendung in der Leber-MRT bei Patienten mit stark eingeschränkter Nierenfunktion und hat von der FDA die Orphan Drug Designation erhalten.

Orviglance adressiert einen weltweiten Markt von 800 Millionen USD jährlich. Die Phase-3-Daten markieren den Abschluss der klinischen Entwicklung von Orviglance mit neun Studien an 286 Patienten und gesunden Freiwilligen. Die Einreichung der New Drug Application (NDA) bei der US Food and Drug Administration (FDA) wird bis Mitte 2025 erwartet.

Die entscheidende Phase-3-Studie SPARKLE hat den primären Endpunkt erfolgreich erreicht und gezeigt, dass das Magnetresonanztomographie (MRT)-Kontrastmittel Orviglance die Visualisierung von fokalen Leberläsionen im Vergleich zur unverstärkten MRT signifikant verbessert. Das Unternehmen rechnet damit, den Antrag auf Zulassung als neues Medikament (New Drug Application, ND) bis Mitte 2025 bei der US Food & Drug Administration (FDA) einzureichen, um die Zulassung zu erhalten. Die klinische Entwicklung von Orviglance ist nun abgeschlossen, mit durchweg positiven Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten von 286 Patienten und gesunden Freiwilligen in neun Studien, von denen die SPARKLE-Studie die letzte und entscheidende Studie ist.

Die Patientenrekrutierung für die globale multizentrische SPARKLE-Studie wurde Anfang 2023 mit MRT-Daten von 85 Patienten mit bekannten oder vermuteten fokalen Leberläsionen und stark eingeschränkter Nierenfunktion abgeschlossen. In Übereinstimmung mit den behördlichen Anforderungen wurde die Verbesserung der Visualisierung von Läsionen von drei unabhängigen Radiologen bewertet. Mitte 2023 hinderte die unerwartete Entdeckung einer hohen Variabilität bei der Bewertung der Studienbilder durch die Ableser das Unternehmen daran, die Wirksamkeitsdaten von SPARKLE auszuwerten.

Daher war eine erneute Auswertung der Bilder mit neuen Lesern erforderlich. Mit der heutigen Ankündigung hat das Unternehmen die erneute Auswertung gemäß dem geplanten Zeitplan erfolgreich abgeschlossen. Orviglance hat von der US Food and Drug Administration ("FDA") die Orphan Drug Designation für die Leber-MRT bei Patienten mit stark eingeschränkter Nierenfunktion erhalten.

Diese Patienten haben das höchste Risiko, nach einer Exposition gegenüber der derzeit verfügbaren Klasse von Kontrastmitteln auf Gadoliniumbasis die schwerwiegende und potenziell tödliche Erkrankung Nephrogene Systemische Fibrose (NSF) zu entwickeln. Für diese Patienten besteht das Risiko schwerwiegender Nebenwirkungen der derzeit verfügbaren Klasse von Kontrastmitteln auf Gadoliniumbasis. Orviglance hat von der US Food & Drug Administration ("FDA") den Orphan Drug Designation Status erhalten.

Ein klinisches Programm mit neun Studien, darunter die entscheidende globale Phase-3-Studie SPARKLE, wurde mit überzeugenden und konsistenten Ergebnissen zur Wirksamkeit und Sicherheit erfolgreich abgeschlossen. Oncoral. Oncoral, die Phase-3-Studie SPARKLE wurde mit starken und konsistenten Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnissen erfolgreich abgeschlossen.