Arcturus Therapeutics Holdings Inc. gab bekannt, dass ARCT-032, ein inhalatives mRNA-Therapeutikum zur Behandlung von Mukoviszidose, auf der 47. Europäischen Mukoviszidose-Konferenz am 7. Juni 2024 Phase-1-Ergebnisse bei gesunden Freiwilligen und neue Phase-1b-Zwischendaten bei CF-Patienten vorstellen wird. Arcturus wird die Ergebnisse der Phase 1 bei gesunden Freiwilligen vorstellen. ARCT-032 hat von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Medicinal Product Designation) und von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) zur Behandlung von Mukoviszidose (Cystic Fibrosis) erhalten.

ARCT-032 nutzt die LUNAR Lipid-vermittelte Aerosol-Plattform von Arcturus, um CFTR-Messenger-RNA in die Lunge zu bringen. Das ARCT-032-Programm wird durch präklinische Daten in Nagetieren, Frettchen und Primaten sowie durch den Nachweis der Wiederherstellung der CFTR-Expression und -Funktion in menschlichen Bronchialepithelzellen unterstützt.