Arcellx, Inc. gab bekannt, dass die Phase-1-Erweiterungsstudie CART-ddBCMA bei Patienten mit rezidivierendem oder refraktärem multiplem Myelom weiterhin robuste Langzeitreaktionen zeigt, dass die ersten Patienten in der klinischen Phase-2-Studie iMMagine-1 mit dem zulassungsrelevanten Medikament behandelt werden und dass die klinische Phase-1-Studie mit ACLX-002 zur Behandlung von Patienten mit rezidivierender oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) und myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit hohem Risiko begonnen hat. 38 Patienten waren zum Stichtag 31. Oktober 2022 für die Wirksamkeits- und Sicherheitsanalyse auswertbar, basierend auf einer Nachbeobachtung von mindestens einem Monat nach der Behandlung. Diese auswertbaren Patienten umfassten die Dosis-Eskalationskohorten für die erste Dosisstufe (100 (+/- 20) Millionen CAR+ T-Zellen, n=6) und die zweite Dosisstufe (300 (+/- 20) Millionen CAR+ T-Zellen, n=6) sowie eine Dosis-Erweiterungskohorte mit 100 (+/- 20) Millionen CAR+ T-Zellen (n=26).

Die mediane Dosis, die den Patienten in der ersten Dosisstufe und den Kohorten mit Dosissteigerung verabreicht wurde, betrug 115 Millionen CAR+ T-Zellen.Alle Patienten, die für diese Analyse ausgewertet werden konnten, wiesen schlechte prognostische Faktoren auf: 38 von 38 (100%) Patienten waren triple-refraktär, 26 von 38 (68%) penta-refraktär und 22 von 38 (58%) wiesen mindestens einen prognostischen Hochrisikofaktor auf (extramedulläre Erkrankung (EMD), ISS Stadium 3 [beta-2-Mikroglobulin =5,5], Knochenmarkplasmazellen (BMPC) =60%). Alle 38 Patienten hatten mindestens 3 vorherige Therapielinien. Die vorläufigen klinischen Ergebnisse der Phase 1 von CART-ddBCMA (Stichtag 31. Oktober 2022) zeigen ein tiefgreifendes und dauerhaftes Ansprechen bei Patienten mit schlechten prognostischen Faktoren. Auf der Grundlage dieser Daten wurde die empfohlene Dosis für Phase 2 (RP2D) auf 115 (+/- 10) Millionen CAR+T-Zellen festgelegt. CART-ddBCMA in der Dosierung RP2D (115 Millionen (+/- 10) CAR+ T-Zellen) ist weiterhin gut verträglich: Es wurden keine gewebebezogenen Toxizitäten beobachtet Keine Fälle von verzögerter Neurotoxizität oder Parkinson-Symptomen Keine Fälle von Grad 3 (oder höher) CRS und nur ein Fall (3%) von Grad 3 ICANS-Ereignis ohne zusätzliche Fälle aus früheren Berichten Basierend auf der beobachteten Sicherheit und Wirksamkeit von CART-ddBCMA wurde eine Dosis von 115 (+/- 10) Millionen CAR+ T-Zellen als empfohlene Phase 2-Dosis (RP2D) ausgewählt.