AN2 Therapeutics, Inc. gab die Entscheidung des Unternehmens bekannt, die Rekrutierung für die Phase 3 der nahtlosen klinischen Phase 2/3-Studie (EBO-301) zur Bewertung von Epetraborol bei behandlungsresistenter MAC-Lungenerkrankung bis zur weiteren Überprüfung der Daten freiwillig zu unterbrechen. Die doppelblinde, placebokontrollierte Studie besteht aus zwei Armen, in denen Epetraborol plus optimiertes Hintergrundregime (OBR) mit Placebo plus OBR verglichen wird. Die freiwillige Pause wurde eingeleitet, nachdem eine verblindete Gesamtanalyse der laufenden Phase-2-Studie, bei der Patienten aus beiden Behandlungsarmen zusammengefasst wurden, eine möglicherweise geringere Wirksamkeit als erwartet ergeben hatte.

Die Entscheidung wurde nicht aufgrund von Sicherheitsbedenken getroffen. Der Phase-2-Teil der Studie soll als Grundlage für den Phase-3-Teil der Studie dienen. Das Unternehmen geht weiterhin davon aus, dass es im Sommer 2024 erste Daten aus dem Phase-2-Teil der Studie bekannt geben wird.

Die Entscheidung des Unternehmens, die Rekrutierung zu pausieren, gibt dem unabhängigen Data Safety Monitoring Board (DSMB) Zeit, die Studiendaten weiter auszuwerten, eine unverblindete Bewertung vorzunehmen und Empfehlungen für die nächsten Schritte abzugeben, die auch Änderungen am Phase-3-Teil des Studienprotokolls beinhalten könnten. Der Phase-2-Teil der Studie schloss die Rekrutierung von 80 Patienten im September 2023 ab. In den Phase-3-Teil der Studie wurden bisher fast 100 Patienten aufgenommen, eine schnellere Aufnahmequote als zuvor erwartet.

Patienten, die bereits an der Phase 2/3-Studie teilnehmen, können die Studie fortsetzen. Diese doppelblinde, placebokontrollierte Überlegenheitsstudie verwendet ein adaptives Design, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Epetraborol bei Patienten mit behandlungsrefraktärer MAC-Lungenerkrankung zu untersuchen. Der Phase-2-Teil der Studie (n=80) bewertet das klinische Ansprechen anhand verschiedener von den Patienten berichteter Ergebnisinstrumente sowie die Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Epetraborol plus OBR im Vergleich zu Placebo plus OBR.

Die Ergebnisse der Phase 2 werden als Grundlage für die Bewertung des klinischen Ansprechens im Phase-3-Teil der Studie und zur Bestätigung der endgültigen Stichprobengröße herangezogen. Das primäre Ziel der Phase 3 (n=mindestens 234) besteht darin festzustellen, ob Epetraborol plus ein OBR, bestehend aus zwei oder mehr Standardmedikamenten, einem Placebo plus einem OBR überlegen ist.