Alterity Therapeutics Limited gab bekannt, dass auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology vielversprechende Daten der Biomarkers of Progression in Multiple System Atrophy (bioMUSE)-Studie über den natürlichen Krankheitsverlauf mit tragbaren Sensoren vorgestellt wurden. In der Studie wurde eine starke Beziehung zwischen den Sensorparametern und den motorischen Bewertungen festgestellt. Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf sind wichtig für die Charakterisierung des Krankheitsverlaufs in ausgewählten Patientengruppen.

Die Studie hat reichhaltige Daten für die Optimierung des Designs der klinischen Phase-2-Studie von Alterity geliefert und wird auf insgesamt 20 Patienten mit MSA ausgeweitet werden. Die laufende Studie wird weiterhin wichtige Informationen über MSA-Patienten im Frühstadium liefern, die Auswahl geeigneter Biomarker für die Bewertung des Target-Engagements und der vorläufigen Wirksamkeit unterstützen und klinische Daten zur Charakterisierung des Krankheitsverlaufs in einer Patientenpopulation liefern, die diejenigen widerspiegelt, die in die klinische Phase-2-Studie aufgenommen werden sollen. Multiple Systematrophie (MSA) ist eine seltene, neurodegenerative Erkrankung, die durch einen Ausfall des autonomen Nervensystems und Bewegungsstörungen gekennzeichnet ist.

ATH434 hat erfolgreich Phase-1-Studien abgeschlossen, in denen gezeigt wurde, dass der Wirkstoff gut verträglich ist und Gehirnkonzentrationen erreicht, die mit wirksamen Konzentrationen in Tiermodellen der MSA vergleichbar sind. ATH434 wird derzeit in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie der Phase 2 bei Patienten mit MSA im Frühstadium untersucht. ATH434 hat von der amerikanischen FDA und der Europäischen Kommission den Orphan-Status für die Behandlung von MSA erhalten.

Die klinische Phase-2-Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Untersuchung von ATH434 bei Patienten mit MSA im Frühstadium. Im Rahmen der Studie werden die Auswirkungen der Behandlung mit ATH434 auf die Neurobildgebung und Protein-Biomarker untersucht, um die Wirkung des Medikaments nachzuweisen, sowie klinische Endpunkte, um die Wirksamkeit zu belegen.