Alterity Therapeutics gab bekannt, dass Daten aus einem Tiermodell der Multiplen Systematrophie (MSA) im Journal of Parkinsons Disease veröffentlicht wurden. MSA ist eine verheerende neurodegenerative Störung ohne zugelassene Therapie. Eine Erhöhung des regionalen Eisengehalts im Gehirn zusammen mit der Anhäufung von aggregiertem a-Synuclein trägt wesentlich zur Pathologie der MSA bei. Frühere Studien mit ATH434 in präklinischen Modellen der Parkinson-Krankheit haben gezeigt, dass der Wirkstoff hirngängig ist, die Eisenakkumulation und die eisenvermittelte Redoxaktivität reduziert, neuroprotektiv wirkt, die a-Synuclein-Aggregation hemmt und die motorischen Funktionen verbessert. Der Wirkstoff wurde auch in einer Studie zur oralen Erstverabreichung an gesunde und ältere erwachsene Probanden mit einem günstigen, dosisabhängigen pharmakokinetischen Profil gut vertragen. In dieser Studie überexprimieren genetisch veränderte oder transgene Mäuse a-Synuclein, entwickeln Gliazelleneinschlüsse und zeigen motorische und nicht-motorische Aspekte der MSA. Die Tiere erhielten ab einem Alter von 12 Monaten 4 Monate lang ATH434 im Futter oder eine Kontrolldiät. Mit Hilfe der Western-Blot-Analyse wurde der Gehalt an oligomeren und aggregierten Formen von a-Synuclein im Gehirn bestimmt, und mit Hilfe der Stereologie wurde die Anzahl der Neuronen und Gliazelleneinschlüsse in der Substantia nigra pars compacta quantifiziert.