Albireo Pharma, Inc. gab positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie ASSERT bekannt, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Bylvay bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) von der Geburt bis zum frühen Erwachsenenalter untersucht wurde. Die globale, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie erreichte ihren primären Endpunkt der Verbesserung des Juckreizes (p=0,002) und ihren wichtigsten sekundären Endpunkt der Reduzierung der Serumgallensäuren (sBA) (p=0,001). Es gab keine Patienten, die die Behandlung abbrachen, und Bylvay wurde gut vertragen. Die Rate der arzneimittelbedingten Durchfälle war gering (11,4% vs.

5,9% unter Placebo). Albireo hat mit der FDA und der EMA Gespräche über das Design der Phase-3-Studie geführt. Beide haben angedeutet, dass eine einzige erfolgreiche Studie für die Zulassung ausreichen würde. Das Unternehmen plant, unverzüglich Zulassungsanträge in den USA und der EU zu stellen.

Bylvay ist ein potenter, einmal täglich zu verabreichender, nicht systemischer Gallensäuretransporthemmer (IBATi), der nur minimal systemisch wirkt und lokal im Dünndarm wirkt. Bylvay ist in den USA bereits für die Behandlung von Juckreiz bei Patienten im Alter von 3 Monaten und älter bei allen Arten der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) und in Europa für die Behandlung aller Arten der PFIC bei Patienten im Alter von 6 Monaten oder älter zugelassen. Das Alagille-Syndrom (ALGS) ist eine seltene, multisystemische genetische Störung, von der nach Schätzungen des Unternehmens weltweit 25.000 Menschen betroffen sind.

ALGS kann die Leber, das Herz, das Skelett, die Augen, das zentrale Nervensystem, die Nieren und die Gesichtszüge betreffen. Die Leberschäden werden durch einen Mangel an Gallengängen verursacht, der den Abfluss der Galle von der Leber in den Dünndarm verhindert. Etwa 95 % der Patienten mit dieser Krankheit leiden an chronischer Cholestase, in der Regel innerhalb der ersten drei Lebensmonate, und bis zu 88 % leiden auch an schwerem, hartnäckigem Juckreiz.