Akari Therapeutics, Plc gab Updates zur Entwicklung von langwirksamem PAS-Nomacopan als potenzielle Behandlung für geographische Atrophie (GA) bekannt. Als Ergebnis umfangreicher präklinischer Entwicklungsarbeiten hat Akari die Version von langwirksamem PAS-Nomacopan ausgewählt, die in klinische Studien überführt werden soll. Die ausgewÃ?hlte Version weist ein Produktprofil mit Eigenschaften auf, die fÃ?r eine GA-Therapie wichtig sind. Dazu gehören die volle Wirksamkeit des Wirkstoffs, das geplante kleine (< 100µl) Injektionsvolumen, die ViskositÃ?t, die eine intravitreale Injektion mit einer feinen Nadel ermöglicht, und eine vorklinische Halbwertszeit, die ein mögliches klinisches Dosisintervall von 3 Monaten oder lÃ?nger unterstÃ?tzt.

Akari bleibt auf Kurs, um in der ersten HÃ?lfte des Jahres 2024 einen IND-Antrag zu stellen und in der zweiten HÃ?lfte des Jahres 2024 mit den klinischen Studien zu beginnen. Akari hat die Wacker Biotech GmbH als Produktionspartner für die Herstellung von PAS-Nomacopan zur Verwendung in klinischen Studien ausgewählt. PAS-Nomacopan ist ein neuartiger bispezifischer Inhibitor von Komplement C5 und Leukotrien B4 (LTB4).

Derzeit gibt es eine von der US Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Behandlung für GA und eine bei der FDA beantragte Behandlung, deren Zulassung noch aussteht. Bei beiden Behandlungen handelt es sich um reine Komplementinhibitoren, die den Patienten durch monatliche oder alle zwei Monate stattfindende intravitreale Injektionen verabreicht werden. Die häufigen Injektionen mit der Nadel in das Auge lösen bei den Patienten jedoch Ängste, Unbehagen und Störungen aus und beeinträchtigen nachweislich die Einhaltung wirksamer Dosierungsschemata.

In klinischen Studien wurden für den zugelassenen intravitreal injizierten Komplementinhibitor für GA Abbruchraten von bis zu 20% berichtet. Zugelassene und in der Spätphase der Entwicklung befindliche reine Komplementinhibitoren zur Behandlung von GA waren im Vergleich zu Scheinmedikamenten in klinischen Studien mit einem bis zu viermal höheren Risiko verbunden, dass Patienten eine sehkraftbedrohende choroidale Neovaskularisation (CNV) entwickeln. Bei der CNV handelt es sich um eine übermäßige Entwicklung von Blutgefäßen und Undichtigkeiten in der Netzhaut, die das Sehvermögen erheblich beeinträchtigen kann und in der Regel chronisch mit intravitrealen Anti-VEGF-Injektionen behandelt wird.

Wenn Patienten sowohl an GA als auch an CNV leiden, müssen sie unter Umständen bis zu 20 Injektionen pro Jahr ins Auge bekommen. 1. Wirksamkeitsvorteile der verlängerten C5-Komplementinhibition, 2. deutlich weniger Injektionen als die zugelassenen und in der Spätphase befindlichen reinen Komplementinhibitoren für GA, 3. deutlich geringeres Risiko einer das Sehvermögen bedrohenden CNV, die bei GA in geringem Maße spontan auftritt und in erhöhtem Maße, wenn GA mit den zugelassenen und in der Spätphase befindlichen reinen Komplementinhibitoren behandelt wird.