Acer Therapeutics Inc. und sein Kooperationspartner RELIEF THERAPEUTICS Holding SA gaben bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) OLPRUVAo (Natriumphenylbutyrat) zur oralen Suspension in den USA für die Behandlung bestimmter Patienten mit Harnstoffzyklus-Störungen (UCDs) zugelassen hat, die mit einem Mangel an Carbamylphosphat-Synthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) oder Argininobernsteinsäure-Synthetase (AS) einhergehen. Die Zulassung von OLPRUVA löst die Verfügbarkeit eines Darlehens in Höhe von 42,5 Millionen US-Dollar für Acer aus, das im Rahmen der bereits angekündigten Darlehensvereinbarung vom März 2022 zwischen dem Unternehmen und verbundenen Unternehmen von Marathon Asset Management L.P. gewährt wird. Wenn Acer die Darlehensmittel beantragt und erhält, geht das Management davon aus, dass es über ausreichende Ressourcen verfügt, um den laufenden Betrieb bis H2 2023 zu finanzieren. OLPRUVAo ist von der FDA als orale Suspension für die Behandlung von Patienten mit UCDs zugelassen worden.

UCDs sind eine Gruppe seltener, genetischer Erkrankungen, die dazu führen können, dass sich schädliches Ammoniak im Blut ansammelt, was zu Hirnschäden und neurokognitiven Beeinträchtigungen führen kann, wenn der Ammoniakspiegel nicht kontrolliert wird.1 Jeder Anstieg des Ammoniakspiegels im Laufe der Zeit ist schwerwiegend. Daher ist es wichtig, dass Sie sich an die Einschränkungen bei der Eiweißzufuhr halten und über alternative medikamentöse Möglichkeiten zur Kontrolle des Ammoniakspiegels verfügen. OLPRUVAo erhielt die FDA-Zulassung gemäß Abschnitt 505(b)(2) des Federal Food, Drug and Cosmetic Act (FDCA), einem regulatorischen Weg, der es Antragstellern erlaubt, sich für die Zulassung zumindest teilweise auf die Daten Dritter zu stützen.

In seinem Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (New Drug Application, NDA) beruft sich Acer auf präklinische und klinische Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit des als Referenzarzneimittel (RLD) gelisteten BUPHENYL®-Pulvers, das als Zusatztherapie für die chronische Behandlung von Patienten mit Harnwegsinfektionen bei Mängeln an CPS, OTC oder AS zugelassen ist. In seinem Zulassungsantrag legte Acer auch zusätzliche Daten vor, darunter Studien, die die Bioverfügbarkeit und Bioäquivalenz von OLPRUVAo im Vergleich zu BUPHENYL®-Pulver untersuchten. Die Daten aus diesen Studien, die auf der Jahrestagung der Society for Inherited Metabolic Disorders (SIMD) im April 2022 und der Genetic Metabolic Dieticians International (GMDI) Konferenz im Mai 2022 vorgestellt wurden, zeigten, dass OLPRUVAo mit BUPHENYL® Pulver bioäquivalent ist.

Über OLPRUVA: OLPRUVAo ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel, das zusammen mit bestimmten Therapien, einschließlich Ernährungsumstellungen, zur langfristigen Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit einem Gewicht von mindestens 20 kg (44 Pfund) und einer Körperoberfläche (BSA) von mindestens 1,2 m2 mit Störungen des Harnstoffzyklus (UCD) eingesetzt wird, die mit einem Mangel an Carbamylphosphat-Synthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) oder Arginin-Bernsteinsäure-Synthetase (AS) einhergehen. OLPRUVAo wird nicht zur Behandlung eines raschen Anstiegs von Ammoniak im Blut (akute Hyperammonämie) eingesetzt, der lebensbedrohlich sein kann und eine medizinische Notfallbehandlung erfordert.