AB Science SA gab bekannt, dass das Unternehmen von der französischen Arzneimittelbehörde ANSM die Genehmigung erhalten hat, eine Phase-II-Studie (AB20006) bei Patienten mit schwerem Mastzellaktivierungssyndrom zu beginnen. Die Studie AB20006 wurde auch von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) genehmigt. MCAS ist eine Krankheit, die durch eine unangemessene Aktivierung von Mastzellen verursacht wird und zu Symptomen der Freisetzung von Mastzellmediatoren führen kann, deren Schweregrad von leicht bis lebensbedrohlich reichen kann. In dieser Hinsicht ähnelt MCAS der indolenten und schwelenden systemischen Mastozytose (ISM/SSM), es gibt jedoch wichtige Unterschiede, die MCAS von der systemischen Mastozytose unterscheiden. Bei der Mastozytose führen genau definierte Mutationen zu einer abnormen Mastzellenpopulation mit einer deutlich erhöhten Proliferation im Gewebe, während MCAS durch eine größere (undefinierte) Mutationsheterogenität bedingt ist, die mit einer abnormen Mastzellenaktivierung, aber nur einem bescheidenen Anstieg der Mastzellenanzahl aufgrund einer verminderten Apoptose einhergeht. Ein weiterer auffälliger Unterschied zwischen systemischer Mastozytose und MCAS ist die Prävalenz dieser Krankheiten. Die systemische Mastozytose gilt als seltene, verwaiste Krankheit, von der etwa 1/100.000 Menschen betroffen sind, während die Prävalenz von MCAS auf 117 % der Bevölkerung geschätzt wird (d. h. ein mindestens 1000-facher Unterschied). Da Masitinib als potenter Inhibitor der Mastzellenaktivierung entwickelt wurde (durch seine Wirkung gegen c-Kit-, Lyn- und Fyn-Tyrosinkinasen vom Wildtyp), ist es im Gegensatz zu anderen c-Kit-Tyrosinkinase-Inhibitoren, die in der Regel auf spezifische c-Kit-Mutationen abzielen, die mit systemischer Mastozytose assoziiert sind, einzigartig gut für die Behandlung von schwerem MCAS geeignet. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien für schweres MCAS oder Medikamente in der klinischen Entwicklung für diese Indikation.