KemPharm, Inc. gab den Beginn einer klinischen Phase-2-Studie bekannt, in der KP1077 zur Behandlung der idiopathischen Hypersomnie (IH), einer seltenen neurologischen Schlafstörung, untersucht wird. KP1077 besteht ausschließlich aus Serdexmethylphenidat (SDX), KemPharms geschützter Prodrug von D-Methylphenidat. SDX wurde vor kurzem von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) als Orphan Drug für die Behandlung von IH anerkannt.

Bei der klinischen Phase-2-Studie handelt es sich um eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte, dosisoptimierende, multizentrische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von KP1077 bei der Behandlung von IH. KemPharm geht davon aus, dass etwa 48 erwachsene Patienten mit IH in mehr als 30 Zentren in den Vereinigten Staaten an der Studie teilnehmen werden. Teil 1 der Studie besteht aus einer fünfwöchigen offenen Titrationsphase, in der die Patienten auf eine von vier SDX-Dosen (80, 160, 240 oder 320 mg/Tag) optimiert werden.

Teil 2 der Studie umfasst eine zweiwöchige randomisierte, doppelblinde Entzugsphase, in der zwei Drittel der Studienteilnehmer weiterhin ihre optimierte Dosis erhalten, während das verbleibende Drittel ein Placebo erhält. Die Teilnehmer werden außerdem in zwei gleichmäßig aufgeteilte Kohorten eingeteilt. Die erste Kohorte erhält eine einzige Tagesdosis kurz vor dem Schlafengehen, die zweite Kohorte erhält die Hälfte der Tagesdosis kurz nach dem Aufwachen und die Hälfte der Tagesdosis vor dem Schlafengehen.

Der primäre Endpunkt ist die Sicherheit und Verträglichkeit von SDX. Der wichtigste sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die Veränderung des Gesamtwerts der Epworth Sleepiness Scale (ESS). Weitere explorative Endpunkte sind der Patient Global Impression of Severity (PGI-S), der Clinical Global Impression of Severity (CGI-S), die Veränderung des Gesamtergebnisses der Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS) und eine neue Skala zur Bewertung der Symptome und des Schweregrads von oBrain Fogo.

Es wird geschätzt, dass derzeit 37.000 Patienten mit IH diagnostiziert werden und eine Behandlung suchen, obwohl die Gesamtpopulation aufgrund von Patienten, die keine Behandlung in Anspruch nehmen, nicht diagnostiziert werden und Fehldiagnosen viel größer sein könnte. KP1077 könnte das Potenzial haben, einen großen Anteil des IH-Marktes zu erobern, und zwar aufgrund der zu erwartenden klinischen Differenzierung und der Möglichkeit, in Kombination mit Natriumoxybat-basierten Produkten eingesetzt zu werden. Serdexmethylphenidat (SDX) ist KemPharm's geschütztes Prodrug von d-Methylphenidat (d-MPH) und der einzige aktive pharmazeutische Wirkstoff (API) in KP1077, KemPharm's führendem klinischen Kandidaten, der zur Behandlung von idiopathischer Hypersomnie (IH) und Narkolepsie entwickelt wird.

KemPharm führt derzeit eine multizentrische, dosisoptimierende, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte klinische Phase-2-Studie durch, um die Sicherheit und Wirksamkeit von KP1077 zur Behandlung von IH zu untersuchen. SDX ist auch der primäre Wirkstoff in AZSTARYS®, einem einmal täglich einzunehmenden Produkt zur Behandlung der Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS) bei Patienten ab sechs Jahren, das in den USA von Corium, Inc. vermarktet wird, und ist der einzige Wirkstoff in KP879, das KemPharm zur Behandlung der Stimulanzienkonsumstörung (SUD) entwickelt. SDX wurde von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von IH als Orphan Drug eingestuft. Die U.S. Drug Enforcement Agency (DEA) hat SDX als kontrollierte Substanz nach Schedule IV eingestuft, da es Hinweise darauf gibt, dass SDX im Vergleich zu d-MPH, einer kontrollierten Substanz nach Schedule II, ein geringeres Missbrauchspotenzial aufweist.