Timber Pharmaceuticals, Inc. gab die Online-Veröffentlichung einer Subanalyse der Phase-2b-Studie CONTROL in Clinical and Experimental Dermatology (CED), der Fachzeitschrift der British Association of Dermatologists, bekannt. Die CONTROL-Studie untersuchte TMB-001, ein topisches Isotretinoin, das mit dem patentierten IPEGo-Verabreichungssystem des Unternehmens formuliert wurde, bei Probanden im Alter von neun Jahren und älter mit mittelschwerer bis schwerer kongenitaler Ichthyose (CI). CI ist eine Gruppe von seltenen genetischen Verhornungsstörungen, die zu trockener, verdickter und schuppender Haut führen.

CI-Subtypen sprechen unterschiedlich auf orale Retinoide an. In der Subanalyse sollte untersucht werden, ob sich die Wirksamkeit und Sicherheit von TMB-001 bei Patienten mit autosomal rezessiver kongenitaler Ichthyose (ARCI) und X-chromosomal rezessiver Ichthyose (XLRI) unterscheidet. Die Ergebnisse zeigen, dass unter der Behandlung mit TMB-001 ein größerer Anteil der Teilnehmer die primären und die wichtigsten sekundären Endpunkte erreichte als unter dem Vehikel, unabhängig vom Subtyp der CI.

Insgesamt 33 Teilnehmer der CONTROL-Studie wurden 12 Wochen lang randomisiert mit TMB-001 0,05%, TMB-001 0,1% oder dem Vehikel zweimal täglich behandelt, stratifiziert nach CI-Subtyp. Der primäre Endpunkt war der Anteil der Teilnehmer, bei denen sich die Skalierung des Visual Index for Ichthyosis Severity (VIIS) im Vergleich zum Ausgangswert um 50% oder mehr verringerte. Der wichtigste sekundäre Endpunkt war eine Verringerung der Skalierung des Investigator Global Assessment (IGA) um zwei Stufen oder mehr gegenüber dem Ausgangswert.

Unerwünschte Ereignisse (AEs) wurden überwacht. Von den eingeschlossenen Teilnehmern (TMB-001 0,05% [n = 11], TMB-001 0,1% [n = 10] und Vehikel [n = 12]) hatten 52% ARCI und 48% XLRI Subtypen. Die Intent-to-Treat-Population (ITT) bestand aus allen randomisierten Teilnehmern, die eine oder mehrere Dosen des Studienmedikaments erhalten hatten.

Die Per-Protocol-Population (PP) umfasste alle Teilnehmer, die alle Einschlusskriterien erfüllten, die Behandlung einhielten (=80%u120% der verabreichten Studienmedikation), die eine VIIS-Skalierungsmessung am Ende von Woche 12 hatten und bei denen keine wesentlichen Protokollverletzungen vorlagen. In der ITT-Population erreichten 33%/50%/17% der Teilnehmer mit ARCI und 100%/33%/75% der Teilnehmer mit XLRI, die TMB-001 0,05%/TMB-001 0,1%/Fahrzeug erhielten, jeweils einen VIIS-50. In der PP-Population erreichten 100%/33%/17% der Teilnehmer mit ARCI und 100%/50%/75% der Teilnehmer mit XLRI, die TMB-001 0,05%/TMB-001 0,1%/Fahrzeug erhielten, VIIS-50.

In der ITT-Population wurde bei 33%/50%/0% der Teilnehmer mit ARCI und 83%/33%/25% der Teilnehmer mit XLRI, die TMB-001 0,05%/TMB-001 0,1%/Fahrzeug erhielten, eine Verbesserung des IGA-Scores um =2 Grad beobachtet. In der PP-Population wurde bei 100%/67%/0% der Teilnehmer mit ARCI und 100%/50%/25% der Teilnehmer mit XLRI, die TMB-001 0,05%/TMB-001 0,1%/Fahrzeug erhielten, eine Verbesserung des IGA-Scores von =2 Grad beobachtet.