TransCode Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass Frontiers in Molecular Biosciences eine präklinische Studie mit dem führenden therapeutischen Kandidaten von TransCode, TTX-MC138, bei Glioblastoma multiforme (GBM) zur Veröffentlichung angenommen hat. Die Ergebnisse dieser Studie unterstützen die weitere Entwicklung von TTX-MC138 für die Behandlung von GBM, indem sie ein potenziell erfolgreiches Kombinationsbehandlungsprotokoll von TTX-MC138 mit Temozolomid (TMZ), dem derzeitigen Standardtherapeutikum, aufzeigen. Studien wie diese entlasten die Pipeline, die mehrere RNA-Ansätze umfasst, darunter RNAi, PRR, mRNA-Impfstoffe und Gen-Editing mit CRISPR, die alle von TransCode genutzt werden.

TransCode Therapeutics erhielt vor kurzem die IRB-Genehmigung für eine erste klinische Studie mit TTX-MC138 bei Patienten mit fortgeschrittenen soliden Krebserkrankungen. In dieser klinischen Studie wird bis zu 12 Patienten eine Einzeldosis des radioaktiv markierten TTX-MC138 verabreicht, gefolgt von einer nicht-invasiven Positronen-Emissions-Tomographie-Magnetresonanztomographie (PET-MRI). Die Studie soll die Menge an TTX-MC138, die an metastatische Läsionen abgegeben wird, und die Pharmakokinetik des therapeutischen Kandidaten bei Krebspatienten quantifizieren.

Die Studie könnte wichtige Daten über die therapeutische Dosis, den Zeitpunkt und die potenzielle Sicherheit liefern, die für spätere klinische Studien von Bedeutung sind und TTX-MC138 als therapeutischen Kandidaten gegen Glioblastom und andere fortgeschrittene bösartige Erkrankungen weiter voranbringen könnten. Diese Studie ist nicht dazu gedacht, eine therapeutische Wirkung nachzuweisen. TTX-CRISPR, eine CRISPR/Cas9-basierte Therapieplattform für die Reparatur oder Eliminierung von krebsverursachenden Genen in Tumorzellen; und TTX-mRNA, eine mRNA-basierte Plattform für die Entwicklung von Krebsimpfstoffen, die zytotoxische Immunreaktionen gegen Tumorzellen aktivieren sollen.