Taysha Gene Therapies, Inc. gibt Update zum TSHA-120 Programm gegen Riesenaxonale Neuropathie
Am 31. Januar 2023 um 22:01 Uhr
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Taysha Gene Therapies, Inc. gab einen aktuellen Bericht über das TSHA-120 Programm zur Behandlung der axonalen Riesenneuropathie (GAN). Updates zum klinischen Programm: TSHA-120 bei GAN: Erhalt des formellen schriftlichen Sitzungsprotokolls von der FDA im Januar 2023 nach Abschluss des Typ B End-of-Phase 2 Meetings. Der Gesamtansatz für die Herstellung des zulassungsrelevanten/zu vermarktenden Produkts wurde als angemessen erachtet, bis die geplante Einreichung des Datenpakets für Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) für TSHA-120 geprüft wurde.
Die FDA erkannte MFM32 als akzeptablen Endpunkt an und empfahl die Verabreichung einer Dosis an weitere Patienten in einem doppelblinden, placebokontrollierten Design zur Unterstützung der BLA-Einreichung. Wir warten auf die Antwort der FDA auf die Folgefragen, die das Unternehmen zum empfohlenen Design und zur Gesamtheit der für die BLA-Einreichung erforderlichen Nachweise gestellt hat. TSHA-102 bei Rett-Syndrom: Die Verabreichung an den ersten erwachsenen Patienten mit Rett-Syndrom wird für die erste Hälfte des Jahres 2023 erwartet.
Erste verfügbare klinische Daten für TSHA-102 in der Rett-Syndrom-Studie für Erwachsene werden in der ersten Hälfte des Jahres 2023 erwartet. Danach sind vierteljährliche Aktualisierungen der verfügbaren klinischen Daten, vor allem zur Sicherheit, aus der Studie für Erwachsene geplant. Das Unternehmen rechnet mit der Einreichung einer CTA bei der britischen MHRA für TSHA-102 bei pädiatrischen Patienten mit Rett-Syndrom für Mitte 2023. Das Unternehmen plant, in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 einen IND-Antrag für Rett-Syndrom bei der FDA einzureichen.
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Taysha Gene Therapies Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) zur Behandlung schwerer monogener Erkrankungen des zentralen Nervensystems konzentriert. Das führende klinische Programm des Unternehmens, TSHA-102, befindet sich in der Entwicklung für die Behandlung des Rett-Syndroms, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung. Das Unternehmen untersucht TSHA-102 in der klinischen Studie REVEALPhase I/II bei Jugendlichen und Erwachsenen. Dabei handelt es sich um eine offene, randomisierte, multizentrische Studie zur Dosissteigerung und -erweiterung, in der die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von TSHA-102 bei weiblichen Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Rett-Syndrom untersucht wird. Das Unternehmen hat die weltweiten Rechte an einem in der klinischen Phase befindlichen, intrathekal verabreichten AAV9-Gentherapieprogramm, TSHA-120, für die Behandlung der Riesenaxonalen Neuropathie (GAN) erworben. Die Europäische Kommission hat TSHA-120 für die Behandlung von GAN den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden verliehen.
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