Praxis Precision Medicines gibt Veröffentlichung von präklinischen Daten bekannt, die die differenzierte und starke antiepileptische Wirkung von PRAX-562 belegen
Am 18. Januar 2022 um 15:00 Uhr
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Praxis Precision Medicines, Inc. gab die Veröffentlichung von Daten einer präklinischen Studie zu PRAX-562 in der Zeitschrift Epilepsia bekannt. PRAX-562 ist ein präferentiell persistierender Natriumkanalblocker, der derzeit für die potenzielle Behandlung von seltenen Cephalgien bei Erwachsenen sowie von Entwicklungsstörungen und epileptischen Enzephalopathien (DEEs) entwickelt wird. Diese präklinische Studie untersuchte die Auswirkungen von PRAX-562 auf die intrinsische neuronale Erregbarkeit und den Schutz vor induzierten Anfällen im Vergleich zu Natriumkanalblockern, die als Standardtherapie bei der Behandlung von Epilepsie eingesetzt werden. In der Studie zeigte PRAX-562 eine robuste präklinische Antiepileptika-Aktivität und eine signifikant verbesserte präklinische Verträglichkeit, mit einer verbesserten oder vergleichbaren Wirksamkeit im Vergleich zu den derzeit verwendeten Natriumkanalblockern. Die Daten zeigen, dass PRAX-562 durch die bevorzugte Blockierung des persistierenden Natriumstroms eine differenzierte Behandlungsoption für Störungen der Übererregbarkeit, wie DEEs, darstellen könnte, bei denen Standard-Natriumkanalblocker zwar wirksam, aber schlecht verträglich sind.
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Praxis Precision Medicines, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Es konzentriert sich auf die Umsetzung von Erkenntnissen über genetische Epilepsien in die Entwicklung von Therapien für Erkrankungen des zentralen Nervensystems, die durch ein Ungleichgewicht zwischen neuronaler Erregung und Hemmung gekennzeichnet sind. Es wendet genetische Erkenntnisse auf die Entdeckung und Entwicklung von Therapien für neurologische Erkrankungen durch zwei Plattformen an und nutzt dabei sein Verständnis von gemeinsamen biologischen Zielen und Schaltkreisen im Gehirn. Die Plattform umfasst Cerebrum, eine Plattform für kleine Moleküle, die ein tiefes Verständnis der neuronalen Erregbarkeit und neuronaler Netzwerke nutzt und eine Reihe von rechnerischen und experimentellen Werkzeugen anwendet, um oral verfügbare Präzisionstherapien zu entwickeln, und Solidus, eine Plattform für Antisense-Oligonukleotide, ist eine effiziente, zielgerichtete Entdeckungs- und Entwicklungsmaschine für Präzisionsmedizin, die auf einer proprietären, rechnerischen Methodik beruht. Zu den Produktkandidaten gehören Ulixacaltamid, PRAX-562, PRAX-628 und Elsunersen.
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